| 번호 | 청구항 |
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| 1 | 화학식 I로 대표되는 펩타이드 핵산 유도체 혹은 이의 약제학적으로 허용 가능한 염: [화학식 I]화학식 I 중에서,n은 10과 21 사이의 정수이며;화학식 I의 화합물은 인간의 MLPH 프리-mRNA에서 30개의 염기로 이루어진 [(5'→3') CCUGUGACAUUCCAGGUGUGACCCCGACAA] 서열과 최소한 10개 이상의 상보적인 결합을 하며; 화학식 I의 화합물 전체가, 인간의 MLPH 프리-mRNA와 완전히 상보적인 결합을 하거나, 화학식 I의 화합물 전체 중 한 개 혹은 두 개의 염기 부정합을 포함한 부분적으로 상보적인 결합을 하며; S1, S2, ……, Sn-1, Sn, T1, T2, ……, Tn-1 그리고 Tn은 수소, 중수소, 치환체가 있거나 없는 알킬, 그리고 치환체가 있거나 없는 아릴 중에서 각자 독립적으로 선택되며;X와 Y는 수소, 중수소, 포밀, 아미노카르보닐, 아미노티오카르보닐, 치환체가 있거나 없는 알킬, 치환체가 있거나 없는 아릴, 치환체가 있거나 없는 알킬옥시, 치환체가 있거나 없는 아릴옥시, 치환체가 있거나 없는 알킬아실, 치환체가 있거나 없는 아릴아실, 치환체가 있거나 없는 알킬옥시카르보닐, 치환체가 있거나 없는 아릴옥시카르보닐, 치환체가 있거나 없는 알킬아미노카르보닐, 치환체가 있거나 없는 아릴아미노카르보닐, 치환체가 있거나 없는 알킬아미노티오카르보닐, 치환체가 있거나 없는 아릴아미노티오카르보닐, 치환체가 있거나 없는 알킬옥시티오카르보닐, 치환체가 있거나 없는 아릴옥시티오카르보닐, 치환체가 있거나 없는 알킬설포닐, 치환체가 있거나 없는 아릴설포닐, 치환체가 있거나 없는 알킬포스포닐 그리고 치환체가 있거나 없는 아릴포스포닐 중에서 각자 독립적으로 선택되며;Z는 수소, 중수소, 하이드록시, 치환체가 있거나 없는 알킬옥시, 치환체가 있거나 없는 아릴옥시, 치환체가 있거나 없는 아미노, 치환체가 있거나 없는 알킬, 그리고 치환체가 있거나 없는 아릴 중에서 선택되며;B1, B2, ……, Bn-1 그리고 Bn은 아데닌, 티민, 구아닌, 시토신, 그리고 우라실을 포함하는 천연 핵산염기 및 비천연 핵산염기 중에서 각각 독립적으로 선택되며; 그리고,B1, B2, ……, Bn-1 그리고 Bn 중 최소한 네 개는, 치환체가 있거나 없는 아민이 핵산 염기에 공유결합으로 연결된 비천연 핵산 염기로부터 독립적으로 선택된다. |