프로젝트 소개
본 과제는 미토콘드리아를 표적으로 하는 새로운 치매 치료제를 개발하기 위한 연구임. 특히, 영장류 및 설치류 동물 모델에서 미세투석 기술을 활용하여 해당 치료제가 뇌혈관장벽을 얼마나 잘 통과하는지, 그리고 어떤 약효를 나타내는지 평가하는 것을 목표로 함.
연구 목표는 신규 미토콘드리아 타겟 치매치료제(MIT-001)의 유효성을 평가하는 것임. 이를 위해 영장류 및 설치류 미세투석을 통해 신경전달물질 및 그 대사체 동시분석과 뇌혈관장벽 투과도 시험을 수행하고, 마우스 모델의 바이오마커를 영장류에서 확인하는 PoC 연구를 진행함.
핵심 연구 내용은 마우스 및 영장류 미세투석을 통한 MIT-001의 작용기전(MoA) 및 뇌혈관장벽(BBB) 투과도 시험의 개념 증명(PoC) 수행임. 구체적으로는 각 동물 모델의 윤리위원회 승인, 치매 동물모델 구축, 신경전달물질 동시분석법 및 약물동태 분석법 구축, 그리고 BBB 투과 메커니즘 연구를 포함함.
기대 효과는 자유롭게 움직이는 동물 미세투석 수술법과 뇌혈관장벽 투과도 시험, 신경전달물질 동시분석법을 기반으로 약물효능 평가 플랫폼을 개발하는 것임. 이를 통해 중추신경계 신약개발에 기여하고, 바이오마커 검증 및 활용 플랫폼을 구축하여 중추신경계 치료제의 임상시험 성공률을 높이며, 글로벌 경쟁력을 갖춘 first-in-class 신약 개발을 촉진할 것으로 기대됨.