프로젝트 소개
본 과제는 뼈 성장에 문제가 생겨 키가 작아지는 '연골무형성증'이라는 희귀 질환의 치료제를 개발하기 위한 연구임. 현재까지 마땅한 치료법이 없어 환자들이 어려움을 겪고 있는 상황임.
연구 목표는 NPR-B를 표적으로 하는 펩타이드 화합물 'PND3174'의 유효 용량 및 치료 범위를 탐색하고, 임상시험에 필요한 비임상 독성 자료를 확보하여 연골무형성증 치료제로서의 가능성을 확인하는 것임. 또한 서방화 제형 개발의 기반 마련을 목표로 함. 핵심 연구 내용은 연골무형성증 질환 모델 마우스에 PND3174를 투여하여 골격 성장 효과 및 최적 유효 용량을 확인하는 것임. 더불어 원숭이를 대상으로 4주 반복독성시험 등 비임상 독성 평가를 수행하여 임상 1상 투여 용량 선정을 위한 안전성 자료를 확보하는 데 있음. 기대 효과는 치료 대안이 없는 연골무형성증 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하여 증상 완화 및 삶의 질을 개선하는 것임. 합병증 위험 감소와 사회경제적 손실 절감에도 기여할 것으로 예상됨. 펩타이드 신약 개발 기술력 향상 및 경제적 성과 창출, 국가 경쟁력 제고에도 이바지할 것으로 기대됨.