프로젝트 소개
본 과제는 유전체 교정 기술인 AAV-CRISPR를 활용하여 희귀난치성 신경 질환인 샤르코-마리-투스 1A병을 치료하기 위한 유전자 치료제를 개발하는 연구임. PMP22 유전자의 비정상적인 발현을 정상화하는 기전을 통해 질병을 치료하고자 하며, 임상 시험 진입을 위한 비임상 단계의 개발에 중점을 둠.
연구 목표는 샤르코-마리-투스 1A병 유전자치료제 TGT-001의 임상 진입을 위한 비임상 연구 완료에 있음. 이를 위해 동물모델에서 TGT-001 유효성 평가와 GLP 독성 평가를 수행하고, 임상용 AAV 기반 TGT-001 치료제 생산을 위한 CMC 개발을 추진함. 핵심 연구 내용은 TGT-001 유효성 평가를 위한 AAV 기반 TGT-001 생산 및 in vitro/in vivo 활성 테스트 수행임. 또한, 전임상/임상 시험용 유전자 및 치료제 공정 개발과 시제품 제작을 포함함. 기대 효과는 희귀난치성 질환 대상 유전자가위 치료제 개발 플랫폼 제시, 바이오의약 전문 인력 양성, 국가 보건의료산업 경쟁력 강화 및 국민 보건 증진에 기여하는 것임. 글로벌 Co-development 및 License Out 시도 또한 기대됨.