프로젝트 소개
본 과제는 알츠하이머 치매 환자 유래 한국형 AD-iPSC를 제작·분화시켜 병리특성 발현 여부를 확인하고, 유전자교정으로 정상화를 검증하는 연구임.
연구목표는 30종 이상 AD-iPSC 제작, 신경분화유도 후 병리학적 특성 확인, AD-iPSC bank 구축, 병인 규명 및 바이오마커 발굴, gene editing 기반 세포유전자치료법 개발 달성임. 연구내용은 in vivo pathology 및 RNA-seq, FAD-iPSC 대상 PSEN1-iPSC 유전자교정과 추가 교정·정상화 확인, 신약·줄기세포치료제 스크리닝 도구 제공임. 기대효과는 조기진단 바이오마커 및 치료법 개발, 정상화된 환자세포 기반 치료제·신약개발 플랫폼 제공임.