Acid Sphingomyelinase 활성도를 활용한 신경퇴행성질환의 최적 개입 시기 탐색
신경퇴행성질환은 증상이 발생하기 전부터 신경계의 이상 (이상단백질 응집, 뇌-혈관장벽의 파괴등)이 진행되고 있음. 알츠하이머병이나 ALS의 경우에도 진단 시점 이전부터 병리적 변화가 발생한다는 연구결과가 있음. 기존 임상시험에서도 초기 환자에서 효과가 더 두드러진다는 보고가 있으나, 신경의 퇴행성 변화가 어느 시점에 가장 활발히 일어나는지에 대한 접근은 미...
신경퇴행성질환
근위축측삭경화증
치료시기 최적화
스핑고지질효소
2
주관|
2022년 8월-2025년 2월
|31,380,000원
Acid Sphingomyelinase 활성도를 활용한 신경퇴행성질환의 최적 개입 시기 탐색
본 과제의 최종목표를 달성하기 위한 연차별 세부 연구목표와 내용를 요약하면 다음과 같음.
□ 1차년도: ASM활성도 분석을 위한 신경퇴행성질환 환자의 임상적 특성 규명
- AD, ALS환자의 임상적 특성 분석 및 유전이상 발굴
- ASM 활성도 분석을 위해 혈액 및 뇌척수액 시료 모집
- 질환 경과에 따른 분석을 위한 추적관찰을 위한 프로토콜 적용
□ 2차년도: 신경퇴행성질환의 면역염증이상과 ASM의 활성도의 유효성 검증 및 기능연구
- AD, ALS환자의 예후 예측 및 질환 상태 평가 인자로서 ASM활성도 검증
- 면역염증반응 바이오마커 분석을 통해 ASM활성도와의 연관성 분석
- 추가 발굴된 유전자 이상 환자를 통한 면역염증분석 및 ASM활성도 분석
□ 3차년도: ASM활성도를 통한 신경퇴행성질환별 최적 개입 시점 제시
- 질병 최대 활성도 예측인자로서 ASM의 유효성 검증
- 미래형 맞춤형 치료를 위한 최적 개입시점의 바이오마커로서의 ASM 유효성 검증
□ 평가착안점 : 각 연차별 연구목표의 달성여부 및 추가 연구를 위한 기반 연구로서의 가능성 평가