기도출된 유효물질을 이용한 ALK7 선택적 억제 선도물질 발굴 연구 1. 물질의 합성연구 - ALK7 효능 및 선택성이 개선된 화합물 디자인 및 합성 - in vivo 효능/예비독성/DMPK를 위한 예비 선도물질 합성 연구 2. ALK7 선택성 평가 시스템 구축 및 ALK4/5/7 선택성 평가 3. in vitro 유효성 평가 - 세포독성 및 ALK7 억제 효능 검증 4. in vivo 항비만 유효성 평가 5. 선도물질 후보의 ADME/DMPK 및 예비독성 연구 6. in vivo/in vitro MOA 검증 - 지방 분해 기전 (flux 기반 기전 분석, 유전자 발현 변화 분석) - 에너지 대사량 변화 기전 분석 7. 당뇨병, 이상지질혈증, 지방간질환 등 연관 대사성질환 효능 및 부작용 평가

지방분해 촉진 및 에너지 대사 증가의 이중 작용 기전을 갖는 Alk7 선택적 억제제 first-in-class 항비만 신약 선도물질 개발

배경: IMPC의 대규모 GEM 2차대사표현형 분석 수요를 충족하며, 동시에 국내 연구자들에게 세계 최고수준의 GEM표현형 분석 서비스를 제공할 수 있는, 세계적 수준의 전문 GEM 2차 대사표현형센터의 필요성 증가 연구내용: 1) GEM 2차 대사표현형(근육) 분석기반 최적화 - High-throughput in-depth 대사표현형 분석 시스템 구축 - GEM 2차 대사표현형(근육) 분석 기술 표준화 - 단계별 전문 인력 및 인프라 확장 2) 글로벌 수준의 GEM 2차 대사표현형 관련 신규 분석기술 개발 및 도입 - 미토콘드리아 기능 분석 기술 개발 - 핵자기공명기법을 이용한 생체 근육 및 지방 정량법 개발 - 신규 분석기술 탐색을 통한 신규 생체 대사표현형 분석 기술 개발 및 도입 3) 대량의 GEM 2차 대사표현형 분석 수행 - 단계별 분석규모 확장 : 1단계-20종/2년 / 2단계-40종/3년 / 3단계-80종/4년 4) 국제적 수준에 부합하는 표준화된 유전자 기능 데이터 제공 (IMPC) 5) 대사성질환 관련 GEM 2차 대사표현형 분석 서비스 제공 (국내 연구자)

배경: IMPC의 대규모 GEM 2차대사표현형 분석 수요를 충족하며, 동시에 국내 연구자들에게 세계 최고수준의 GEM표현형 분석 서비스를 제공할 수 있는, 세계적 수준의 전문 GEM 2차 대사표현형센터의 필요성 증가 연구내용: 1) GEM 2차 대사표현형(근육) 분석기반 최적화 - High-throughput in-depth 대사표현형 분석 시스템 구축 - GEM 2차 대사표현형(근육) 분석 기술 표준화 - 단계별 전문 인력 및 인프라 확장 2) 글로벌 수준의 GEM 2차 대사표현형 관련 신규 분석기술 개발 및 도입 - 미토콘드리아 기능 분석 기술 개발 - 핵자기공명기법을 이용한 생체 근육 및 지방 정량법 개발 - 신규 분석기술 탐색을 통한 신규 생체 대사표현형 분석 기술 개발 및 도입 3) 대량의 GEM 2차 대사표현형 분석 수행 - 단계별 분석규모 확장 : 1단계-20종/2년 / 2단계-18종/3년 / 3단계-80종/4년 4) 국제적 수준에 부합하는 표준화된 유전자 기능 데이터 제공 (IMPC) 5) 대사성질환 관련 GEM 2차 대사표현형 분석 서비스 제공 (국내 연구자)