2020 61 3 -목적: 본 연구는 본태성 안검경련 환자에서 BOTULAX의 효능과 안전성을 평가하고자 한다. 방법: 본 연구에는 본태성 안검경련 환자 총 250명이 15개 시험기관에 등록되었으며, 총 220명이 연구를 완료하였다. 효능과 안전성은 치료 후 4주 및 16주에 기저치와 비교하여 평가하였다. 총 240명의 대상자가 등록되어 시험용 제제로 치료를 받았고, 치료 후 4주 시점의 1차 효능 평가에 대해 평가 가능하였다. 이들은 의도치료(intention-to-treat, ITT) 집단에 포함되었다. ITT를 주요 효능 집합으로 설정하였으며, 효능 평가는 Jankovic 평가척도(Jankovic rating scale, JRS), 기능장애 점수, 전체 반응 및 삶의 질에 대한 연구자 평가를 포함하였다. 안전성 평가는 이상사례의 발생률을 포함하여 수행되었다. 결과: 1차 효능 평가변수(즉, 치료 후 4주에서 기저치 대비 JRS 총점의 변화[ITT 집합])와 관련하여, 평균 변화는 통계적으로 유의한 감소(p < 0.0001)를 나타냈으며, 시험약의 유사 약물에 대한 비열등성을 입증하였다. 2차 효능 평가변수와 관련하여, 치료 후 16주에서 JRS 총점의 평균 변화 및 치료 후 4주와 16주에서 기능장애 점수의 평균 변화는 모두 기저치에 비해 통계적으로 유의한 감소를 보였다(모두 p < 0.0001). 본 연구에서 시험용 제제로 치료받은 249명 중 44명(17.67%)이 76건의 치료-응급 이상사례를 경험하였으나, 중대한 이상사례는 관찰되지 않았다. 결론: 연구 결과에 근거하여 BOTULAX는 본태성 안검경련에 대해 효과적이고 안전한 치료로 간주된다.

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