신경퇴행성 뇌질환에서 표적 유전체 편집 기반 질환 조절 연구

Targeted Genome Editing for Disease Modulation in Neurodegenerative Disorders

연구 내용

ZKSCAN3를 표적 유전체 편집으로 조절하여 변이 HTT로 인한 신경독성을 완화하는 신경퇴행성 질환 조절 연구

신경퇴행성 질환에서 변이 단백질이 유발하는 병적 경로를 유전체 수준에서 조절하는 접근을 수행합니다. sgRNAs 기반의 표적 유전체 편집으로 ZKSCAN3 관련 조절 축을 형성하고, iPSC 유래 신경 전구세포 및 3D 배양 모델에서 신경독성과 세포 스트레스 반응 변화를 평가합니다. 핵심 차별점은 다차원 세포 모델과 분자표지 조합을 통해 편집 결과가 기능성 병리 표현형으로 연결되는 인과적 근거를 구성하는 데 있습니다.

관련 프로젝트

2건

연구 흐름

초기에는 ZKSCAN3 표적 편집이 변이 HTT 관련 신경독성에 미치는 영향을 세포 수준에서 검증하는 데 집중했습니다. 이후 2D에서 확인된 현상을 3D 신경세포 배양으로 확장하여 질환 특이적 미세환경에서의 병리 신호를 재현하고, 신경 전구세포 기반 분석 체계를 고도화했습니다. 2025년 이후에는 알츠하이머병 등 주요 뇌질환의 치료 타깃 발굴 및 기전 기반 접근을 병행하며, 퇴행성 뇌질환의 조절 전략을 확장하는 연구 흐름을 구성했습니다.

활용 가능성

활용 가능성은 알앤디써클 특화 AI 에이전트가 생성한 내용으로, 실제 연구 가능 여부는 연구실과의 논의가 필요합니다.

신경퇴행성 질환 유전체 타깃 발굴 플랫폼
질환 특이 편집 효율 평가 바이오마커 세트
iPSC 기반 전임상 스크리닝 모델
장기적 안전성 검증용 분자표지 패널
신경독성 경로 기반 치료제 기전 규명
질환 모델의 3D 표현형 표준화
맞춤형 치료 전략 설계용 의사결정 데이터
세포 내 스트레스-병리 연계 해석 프레임
치료제 조합 후보군 도출
전임상-임상 번역을 위한 실험 워크플로