파킨슨병(PD)은 알츠하이머병에 이어 두 번째로 흔한 신경퇴행성 질환으로, 65세 이상의 인구에서 인구의 1%-2%가 영향을 받는다. 인구의 고령화에 따라 사회에 대한 부담은 상당히 증가할 것으로 예상된다. 현재 이용 가능한 약물학적 및/또는 수술적 치료를 통해 증상을 완화하면 많은 파킨슨병 환자의 삶의 질이 개선되지만, 질병의 진행을 늦추거나, 멈추거나, 되돌릴 수 있는 치료는 아직 없다. 파킨슨병에서 운동 기능 장애의 주요 원인은 흑질(substantia nigra)에서의 중뇌 도파민 뉴런(midbrain dopamine neurons)이라는 특정 세포 유형의 소실이므로, 이는 세포 대체 치료를 위한 유망한 표적(target)으로 여겨진다. 실제로 태아 세포 이식(fetal cell transplantation)을 활용한 다수의 전임상 및 임상 연구는, 세포 대체 치료가 파킨슨병에 대한 실행 가능한 치료 접근이 될 수 있음을 보여주는 개념 증명(proof of concept)을 제공해 왔다. 그러나 사람 태아 세포의 사용은 근본적인 윤리적, 실무적, 임상적 한계로 인해 논란의 여지가 크다. 인간 배아줄기세포(human embryonic stem cells)와 인간 유도만능줄기세포(human induced pluripotent stem cells)를 포함하는 인간 만능줄기세포(hPSCs)에 대한 획기적인 연구 성과와, 줄기세포 분야에서의 광범위한 기초 연구는, 여러 주요 쟁점이 성공적으로 해결될 수 있다면 hPSC 기반 세포 대체 치료가 파킨슨병에서 현실적인 치료 요법(regimen)으로 자리 잡을 수 있을 가능성을 제시한다. 본 총설에서는 파킨슨병에 대한 hPSC 기반 세포치료의 전망과 과제를 논의하고자 한다.

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