저자들은 특발성 파킨슨병 환자에서 자가 유도만능줄기세포(iPSC)로부터 체외에서 분화된 환자 유래 중뇌 도파민성 전구세포를 이식한 사례를 보고한다. 환자별 전구세포는 우수제조관리기준(Good Manufacturing Practice) 조건에서 생산되었으며, 실질상으로 흑질 치밀부(substantia nigra pars compacta) 뉴런의 표현형 특성을 가지는 것으로 특성화되었다. 사람화 마우스 모델(말초혈액 단핵세포를 포함)에서의 시험은 이들 세포에 대한 면역원성이 없음을 시사하였다. 이 세포들은 파킨슨병 환자의 조가비핵(좌측 반구 후 우측 반구 순으로, 6개월 간격)으로 이식되었고, 면역억제는 필요하지 않았다. 플루오린-18- L-디하이드록시페닐알라닌(fluorine-18-L-dihydroxyphenylalanine)을 사용한 양전자방출단층촬영은 이식편 생존을 시사하였다. 수술 후 파킨슨병 증상의 임상적 평가지표는 이식 후 18~24개월 사이에 안정화되거나 개선되었다. (미국 국립보건원(National Institutes of Health) 및 기타 기관의 지원으로 수행됨).
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