○ 본 연구는 극희귀 신경유전질환을 가진 환자를 대상으로 개인 맞춤형 ASO 치료제 개발을 최종 목표로 하며, 이를 위하여 ① 치료 대상 환자를 탐색 및 선별하고, ② 질환 별 개인맞춤형 ASO를 디자인하고 선별하며, ③ 선별된 ASO 치료제를 환자세포모델에서 효능을 검증하고자 함. 이를 통해 ④ 최종 선별 및 검증된 환자 맞춤형 ASO 치료제를 대상 질환...
극희귀질환
안티센스 올리고뉴클레오타이드
유전자 치료
듀센근디스트로피
뇌전증
2
2024년 6월-2026년 12월
|2,800,000,000원
극희귀질환 antisense oligonucleotide 치료제 개발 플랫폼
○ 본 연구는 극희귀 신경유전질환을 가진 환자를 대상으로 개인 맞춤형 ASO 치료제 개발을 최종 목표로 하며, 이를 위하여 ① 치료 대상 환자를 탐색 및 선별하고, ② 질환 별 개인맞춤형 ASO를 디자인하고 선별하며, ③ 선별된 ASO 치료제를 환자세포모델에서 효능을 검증하고자 함. 이를 통해 ④ 최종 선별 및 검증된 환자 맞춤형 ASO 치료제를 대상 질환...
극희귀질환
안티센스 올리고뉴클레오타이드
유전자 치료
듀센근디스트로피
뇌전증
3
2024년 6월-2025년 12월
|1,400,000,000원
극희귀질환 antisense oligonucleotide 치료제 개발 플랫폼
○ 본 연구는 극희귀 신경유전질환을 가진 환자를 대상으로 개인 맞춤형 ASO 치료제 개발을 최종 목표로 하며, 이를 위하여 ① 치료 대상 환자를 탐색 및 선별하고, ② 질환 별 개인맞춤형 ASO를 디자인하고 선별하며, ③ 선별된 ASO 치료제를 환자세포모델에서 효능을 검증하고자 함. 이를 통해 ④ 최종 선별 및 검증된 환자 맞춤형 ASO 치료제를 대상 질환...
극희귀질환
안티센스 올리고뉴클레오타이드
유전자 치료
듀센근디스트로피
뇌전증
4
2024년 3월-2029년 3월
|289,299,000원
차세대 심장 튜브 모델을 이용한 표적항암제 트라스투주맙 심독성 평가 및 기전 규명
트라스투주맙에 의한 심독성 분자적 기전 규명 및 심독성 완화 타겟 제시
표적항암제
심독성
유도만능줄기세포
생체조직칩
트라스투주맙
5
주관|
2023년 5월-2024년 5월
|58,106,000원
환자 맞춤형 오가노이드 기반 고효율 신약 스크리닝을 위한 분화만능성을 가진 미분화 유도만능줄기세포 바이오프린팅 기술 개발
1. 미분화 iPSC 바이오잉크 구성성분 확립
- 인간 배아 단일세포전사체 (single cell transcriptomic profiling) 데이터 분석을 통한 만능성 줄기세포 미세환경 분석
- 분화만능성 지지를 위한 필수 신호전달인자 확보
2. 미분화 iPSC 바이오프린팅 프로토콜 확립
- 미분화 iPSC 바이오프린팅 서포트 베쓰 기술 확보
- 바이오프린팅 조건 최적화
- 바이오프린팅 후 iPSC 생존력, 만능성 등 분자적, 기능적 평가
3. 미분화 오가노이드 대량 생산 및 다양한 장기 오가노이드 분화
- 미분화 오가노이드 대량 생산 (~1000개 이상)
- 다양한 장기 오가노이드 분화를 통한 분화만능성 검증