전 세계적으로 매년 수백만 건의 새로운 암 발생과 사망은, 표준적인 2차원(2D) 배양과 동물 시스템을 넘어서는 예측 가능한 전임상 모델의 긴급한 필요성을 보여준다. 최근 3차원(3D) 오르가노이드 기술의 발전은 환자 특이적 미니-장기 모델을 생성하기 위한 강력한 플랫폼을 제공하였으며, 이는 유전적, 표현형적, 구조적 수준에서 원발성 종양을 충실히 재현한다. 오르가노이드는 Wnt, Notch, Hippo를 포함한 핵심 줄기세포 신호전달 경로를 보존함으로써 기능적 충실성을 유지하여, 질병 모델링과 고처리량 약물 스크리닝을 위한 견고한 플랫폼이 된다. 본 리뷰는 환자 유래 오르가노이드(Patient-derived organoids, PDOs)부터 유도만능줄기세포(induced pluripotent stem cell, iPSC) 유래 오르가노이드에 이르기까지, 개인화 치료를 위한 질병 특이적 ‘아바타’로서 활용되는 대표적인 오르가노이드 시스템을 기술한다. 임상 연구에서는 90% 이상의 예측 정확도가 보고되어, 기능 정밀의학에서 오르가노이드의 관련성을 뒷받침하는 근거를 제공한다. 약물 발견뿐 아니라, 재생 종양학에서 오르가노이드의 확장된 활용은 CSC(암줄기세포)를 선택적으로 표적화하고 세포독성 치료 이후 조직 수리를 향상시킴으로써 독특한 조절 기전을 제공할 수 있다. 오르가노이드-온-어-칩 플랫폼, 3D 바이오프린팅 및 인공지능(AI)의 최근 발전은 혈관화, 면역계 통합, 확장성에 관한 핵심 과제를 해결한다. 표준화된 GMP(우수제조관리기준) 준수 플랫폼과 FDA Modernization Act 2.0과 같은 최근의 규제 이니셔티브의 도입에 따라, 오르가노이드는 차세대 암 연구와 치료를 지원할 수 있는 위치에 잘 자리 잡고 있다. 본 리뷰는 줄기세포 유래 오르가노이드(stem cell-derived organoids, SCDOs)와 관련하여, 전임상 암 모델링을 위한 완전 인간화 플랫폼을 제공하고 그 임상적 적용을 연결하며, 향상된 예측 및 전달(translational) 능력을 바탕으로 윤리적으로 안내되는 개인화 암 치료를 발전시킬 잠재력을 논의하는 것을 목표로 한다.
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