스플라이싱-스위치 올리고뉴클레오티드를 유효성분으로 포함하는 HTRA2 유전자의 스플라이싱 조절용 조성물
Composition for regulating splicing of HTRA2 gene comprising splicing-switch oligonucleotide as effective component
특허 요약
본 발명은 스플라이싱-스위치 올리고뉴클레오티드(splicing-switch oligonucleotide)를 유효성분으로 포함하는 HTRA2 유전자의 스플라이싱 조절용 조성물에 관한 것으로, 본 발명의 유효성분인 스플라이싱-스위치 올리고뉴클레오티드는 HTRA2 유전자의 스플라이싱을 조절하며, 암세포에서 상기 스플라이싱 조절에 의해 HTRA2 엑손 7이 스키핑(skipping)된 경우, 미토콘드리아의 길이가 감소하고, 세포 대사가 감소하여 암세포의 분화 및 성장이 억제될 뿐만 아니라, 암세포의 군집 형성 및 종양 형성능을 억제하여 종양 대사를 억제하는 효과가 있으므로, 암의 예방 또는 치료용 의약품으로 유용하게 사용될 수 있다.
청구항
번호청구항
1

HTRA2 pre-mRNA의 엑손 7을 선택적으로 스키핑(skipping)하는, 서열번호 1의 염기서열로 이루어진 스플라이싱-스위치 올리고뉴클레오티드(splicing-switch oligonucleotide: SSO)를 유효성분으로 포함하는 HTRA2 유전자의 스플라이싱 조절용 조성물.

2

제1항에 있어서, 상기 서열번호 1의 염기서열로 이루어진 스플라이싱-스위치 올리고뉴클레오티드는 HTRA2 pre-mRNA의 엑손 7에 상보적인 서열을 포함하는 것을 특징으로 하는 HTRA2 유전자의 스플라이싱 조절용 조성물.

3

삭제

4

제1항에 있어서, 상기 서열번호 1의 염기서열로 이루어진 스플라이싱-스위치 올리고뉴클레오티드는 HTRA2 pre-mRNA와 상보적 결합을 통해 선택적으로 엑손 7을 스키핑(skipping)함으로써, 암세포의 종양 형성능을 감소시키는 것을 특징으로 하는 HTRA2 유전자의 스플라이싱 조절용 조성물.

5

HTRA2 pre-mRNA의 엑손 7을 선택적으로 스키핑(skipping)하는, 서열번호 1의 염기서열로 이루어진 스플라이싱-스위치 올리고뉴클레오티드(splicing-switch oligonucleotide: SSO)를 유효성분으로 포함하는 암의 예방 또는 치료용 약학 조성물.

6

제5항에 있어서, 상기 서열번호 1의 염기서열로 이루어진 스플라이싱-스위치 올리고뉴클레오티드는 HTRA2 pre-mRNA의 엑손 7에 상보적인 서열을 포함하는 것을 특징으로 하는 암의 예방 또는 치료용 약학 조성물.

7

삭제

8

제5항에 있어서, 상기 유효성분의 한쪽 또는 양 말단은 직접 또는 링커를 통하여 운반체와 융합된 것을 특징으로 하는 암의 예방 또는 치료용 약학 조성물.

9

제5항에 있어서, 상기 유효성분 이외에 유전자 운반체를 더 포함하는 것을 특징으로 하는 암의 예방 또는 치료용 약학 조성물.

10

제5항에 있어서, 상기 암은 자궁경부암, 신경세포종, 자궁내막암, 폐암, 폐의 편평상피 세포암, 대장암 및 간암 중에서 선택된 어느 하나의 암인 것을 특징으로 하는 암의 예방 또는 치료용 약학 조성물.

11

HTRA2 pre-mRNA의 엑손 7을 선택적으로 스키핑(skipping)하는, 서열번호 1의 염기서열로 이루어진 스플라이싱-스위치 올리고뉴클레오티드(splicing-switch oligonucleotide: SSO)를 인간을 제외한 포유동물 세포에 형질도입하여 상기 SSO와 HTRA2 pre-mRNA의 상보적 결합을 통해 HTRA2 pre-mRNA의 엑손 7을 선택적으로 스키핑하는 스플라이싱을 유도하는 단계를 포함하는 인간을 제외한 포유동물 세포에서의 HTRA2 단백질 발현을 조절하는 방법.

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