양이온성 지질; 융합성(fusogenic) 비양이온성 지질; 및 이중층 안정화 성분(BSC)으로서 글리신-류신-페닐알라닌-글리신(GLFG)-라이신(K) 링커 또는 올리고라이신 K7 링커가 결합된 PEG-지질 컨쥬게이트로 이루어진, 핵산 전달용 안정화된 플라스미드-지질 입자(SPLP).

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제1항에 있어서, 상기 글리신-류신-페닐알라닌-글리신(GLFG)은 카텝신(Cathepsin)-B 효소에 의해 절단되는 것을 특징으로 하는 핵산 전달용 안정화된 플라스미드-지질 입자(SPLP).

제1항에 있어서,상기 양이온성 지질은 N,N-디올레일-N,N-디메틸암모늄 클로라이드(DODAC), N,N-디스테아릴-N,N-디메틸암모늄 브로마이드(DDAB), N-(1-(2,3-디올레오일옥시)프로필)-N,N,N-트리메틸암모늄 클로라이드(DOTAP), N-(1-(2,3-디올레일옥시)프로필)-N,N,N-트리메틸암모늄 클로라이드(DOTMA) 및 N,N-디메틸-2,3-디올레일옥시)프로필아민(DODMA) 및 그들의 혼합물로 구성된 군에서 선택되는 것을 특징으로 하는 핵산 전달용 안정화된 플라스미드-지질 입자(SPLP).

제4항에 있어서,상기 양이온성 지질은 N-(1-(2,3-디올레오일옥시)프로필)-N,N,N-트리메틸암모늄 클로라이드(DOTAP)인 것을 특징으로 하는 핵산 전달용 안정화된 플라스미드-지질 입자(SPLP).

제1항에 있어서,상기 융합성(fusogenic) 비양이온성 지질은 레시틴, 포스파티딜에탄올아민, 리소레시틴, 리소포스 파티딜에탄올아민, 포스파티딜세린, 포스파티딜이노시톨, 스핑고미엘린, 세팔린, 카르디오리핀, 포스파티드산, 세레브로사이드, 디세틸포스페이트, 디스테아로일포스파티딜콜린(DSPC), 디올레오일포스파티딜콜린(DOPC), 디팔미토일포스파티딜콜린(DPPC), 디올레오일포스파티딜글리세롤(DOPG), 팔미토일올레오일포스파티딜글리세롤(POPG), 디팔미토일포스파티딜글리세롤(DPPG), 디올레오일-포스파티딜에탄올아민(DOPE), 팔미토일올레오일포스파티딜콜린(POPC), 팔미토일올레오일-포스파티딜에탄올아민(POPE) 및 디올레오일-포스파티딜에탄올아민 4-(N-말레이미도메틸)-시클로헥산-1-카르복실레이트(DOPE-mal)로 구성된 군에서 선택되는 것을 특징으로 하는, 핵산 전달용 안정화된 플라스미드-지질 입자(SPLP).

제6항에 있어서,상기 융합성(fusogenic) 비양이온성 지질은 디올레오일-포스파티딜에탄올아민(DOPE)인 것을 특징으로 하는, 핵산 전달용 안정화된 플라스미드-지질 입자(SPLP).

제1항에 있어서,상기 PEG는 750 내지 7,000 달톤의 평균 분자량을 갖는 것을 특징으로 하는 핵산 전달용 안정화된 플라스미드-지질 입자(SPLP).

제8항에 있어서,상기 PEG는 말단 히드록실기는 메톡시로 치환된 것을 특징으로 하는 핵산 전달용 안정화된 플라스미드-지질 입자(SPLP).

제1항에 있어서,상기 PEG-지질 컨쥬게이트는 PEG-디라우로일글리세롤(C12), PEG-디미리스토일글리세롤(C14), PEG-디팔미토일글리세롤(C16), 및 PEG-디스테아로일글리세롤(C18) 및 그들의 조합물로 구성된 군에서 선택되는 PEG-디아실글리세롤(DAG); PEG-인지질; PEG-디알킬옥시프로필(DAA); PEG-세라미드; 및 그들의 조합물로 이루어진 군에서 선택되는 것을 특징으로 하는 핵산 전달용 안정화된 플라스미드-지질 입자(SPLP).

제10항에 있어서,상기 PEG-지질 컨쥬게이트는 PEG-디스테아로일글리세롤(C18)인 것을 특징으로 하는 핵산 전달용 안정화된 플라스미드-지질 입자(SPLP).

제11항에 있어서,PEG-지질 컨쥬게이트는 PEG-K7-(C16)2 또는 PEG-GLFG-K-(C16)2의 구조를 가지는 것을 특징으로 하는, 핵산 전달용 안정화된 플라스미드-지질 입자(SPLP).

제1항에 있어서,하기 화학식 1로 표시되는, 1,2-디올레오일옥시-3-트리메틸암모늄 프로판(DOTAP), 1,2-디올레일-sn-글리세로-3-포스포에탄올아민(DOPE), 및 mPEG5000-K7-(C16)2로 구성되는 것을 특징으로 하는 핵산 전달용 안정화된 플라스미드-지질 입자(SPLP1):[화학식 1].

제1항에 있어서,하기 화학식 2로 표시되는, 1,2-디올레오일옥시-3-트리메틸암모늄 프로판(DOTAP), 1,2-디올레일-sn-글리세로-3-포스포에탄올아민(DOPE), 및 mPEG5000-GLFG-K-(C16)2로 구성되는 것을 특징으로 하는 핵산 전달용 안정화된 플라스미드-지질 입자(SPLP2):[화학식 2].

제13항 또는 제14항에 있어서,DOPE:DOTAP:PEG-컨쥬게이트는 80:10:10의 비율로 함유되어 있는 것을 특징으로 하는 핵산 전달용 안정화된 플라스미드-지질 입자(SPLP).

제1항에 있어서,안정화된 플라스미드-지질 입자(SPLP)는 200~230 nm의 크기의 직경을 가지는 것을 특징으로 하는 안정화된 플라스미드-지질 입자(SPLP).

제1항의 안정화된 플라스미드-지질 입자(SPLP)와 핵산이 결합되어 형성된 세포 내 핵산 전달용 복합체.

제17항에 있어서,상기 핵산은 pDNA(plasmid DNA)인 것을 특징으로 하는 복합체.

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