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프로테아좀 α3 소단위의 N 말단이 제거된, 서열번호 1의 아미노산 서열로 구성되는 오픈 게이트(open-gated) 포유류 프로테아좀(α3ΔN)을 포함하는, 알츠하이머질환(Alzheimer's disease), 대뇌 β-아밀로이드 혈관병(cerebral β-amyloid angiopathy), 망막신경절 세포 퇴화(retinal ganglion cell degeneration), 광우병(bovine spongiform encephalopathy), 쿠루(kuru), 크로이츠펠트-야콥 병(Creutzfeldt-Jakob disease), 변형 크로이츠펠트-야콥 병(variant Creutzfeldt-Jakob disease), 게르스트만 슈트로이슬러 샤인커 병(Gerstmann-Straussler-Scheinker syndrome), 치명적 가족성 불면증(fatal familial insomnia), 전두측두엽치매(frontotemporal dementia), 알츠하이머 질환, 진행성 핵상 마비(progressive supranuclear palsy), 피질기저퇴화(corticobasal degeneration), 전두측두엽 퇴행(frontotemporal lobar degeneration), 루게릭병(amyotrophic lateral sclerosis), 헌팅턴 질환(Huntington's disease), 가족성 브리티쉬 치매(familial British dementia), 가족성 대니쉬 치매(Familial Danish dementia), 아밀로이드증성 유전성 뇌출혈(hereditary cerebral hemorrhage with amyloidosis(Iclandic)), 카다실(CADASIL: Cerebral autosomal dominant arteriopathy withsubcortical infarcts and lekoencephalopathy), 알렉산더병(Alexander disease), 세이피노패시(Seipinopathies), 가족성 아밀로이드 신경병(familial amyloidotic neuropothy), 노인성 전신성 아밀로이드증(senile systemic amyloidosis), 세르피노패시(serpinopathies), AL 아밀로이드증(AL amyloidosis), AA 아밀로이드증(AA amyloidosis), 제 2형 당뇨병(type II diabetes), 대동맥판막 내측 아밀로이드증(aortic medial amyloidosis), ApoAI 아밀로이드증(ApoAI amyloidosis), ApoII 아밀로이드증(ApoII amyloidosis), ApoAIV 아밀로이드증(ApoAIV amyloidosis), 피니쉬 타입의 가족성 아밀로이드증(familial amyloidosis of the Finish type), 리포자임 아밀로이드증(lysozyme amyloidosis), 피브리노겐 아밀로이드증(fibrinogen amyloidosis), 투석 아밀로이드증(dialysis amyloidosis), 백내장(cataract), 갑상선 수질 암(medullary thyroid carcinoma), 심장 심방 아밀로이드증(cardiacatrial amyloidosis), 뇌하수체 프로락틴종(pituitary prolactinoma), 유전성 자각막이상증(hereditary lattice corneal dystrophy), 피부 태선 아밀로이드증(cutaneous lichen amyloidosis), 각막 락토페린 아밀로이드증(corneal lactoferrin amyloidosis), 폐포단백증(pulmonary alveolar proteinosis), 치원성 종양 아밀로이스(odontogenic tumor amylois), 정낭 아밀로이드(seminal vesical amyloid), 낭성 섬유증(cystic fibrosis), 및 겸상 적혈구 빈혈(sickle cell disease)로 이루어진 군으로부터 선택되는 1 이상의 단백질 응집과 연관된 질병의 예방 또는 치료용 약학적 조성물.

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α3 소단위의 N 말단이 제거된 서열번호 1의 아미노산 서열로 구성되는 오픈 게이트(open-gated) 포유류 프로테아좀을 암호화하는 유전자를 포함하는 전달체를 포함하는, 알츠하이머질환(Alzheimer's disease), 대뇌 β-아밀로이드 혈관병(cerebral β-amyloid angiopathy), 망막신경절 세포 퇴화(retinal ganglion cell degeneration), 광우병(bovine spongiform encephalopathy), 쿠루(kuru), 크로이츠펠트-야콥 병(Creutzfeldt-Jakob disease), 변형 크로이츠펠트-야콥 병(variant Creutzfeldt-Jakob disease), 게르스트만 슈트로이슬러 샤인커 병(Gerstmann-Straussler-Scheinker syndrome), 치명적 가족성 불면증(fatal familial insomnia), 전두측두엽치매(frontotemporal dementia), 알츠하이머 질환, 진행성 핵상 마비(progressive supranuclear palsy), 피질기저퇴화(corticobasal degeneration), 전두측두엽 퇴행(frontotemporal lobar degeneration), 루게릭병(amyotrophic lateral sclerosis), 헌팅턴 질환(Huntington's disease), 가족성 브리티쉬 치매(familial British dementia), 가족성 대니쉬 치매(Familial Danish dementia), 아밀로이드증성 유전성 뇌출혈(hereditary cerebral hemorrhage with amyloidosis(Iclandic)), 카다실(CADASIL: Cerebral autosomal dominant arteriopathy withsubcortical infarcts and lekoencephalopathy), 알렉산더병(Alexander disease), 세이피노패시(Seipinopathies), 가족성 아밀로이드 신경병(familial amyloidotic neuropothy), 노인성 전신성 아밀로이드증(senile systemic amyloidosis), 세르피노패시(serpinopathies), AL 아밀로이드증(AL amyloidosis), AA 아밀로이드증(AA amyloidosis), 제 2형 당뇨병(type II diabetes), 대동맥판막 내측 아밀로이드증(aortic medial amyloidosis), ApoAI 아밀로이드증(ApoAI amyloidosis), ApoII 아밀로이드증(ApoII amyloidosis), ApoAIV 아밀로이드증(ApoAIV amyloidosis), 피니쉬 타입의 가족성 아밀로이드증(familial amyloidosis of the Finish type), 리포자임 아밀로이드증(lysozyme amyloidosis), 피브리노겐 아밀로이드증(fibrinogen amyloidosis), 투석 아밀로이드증(dialysis amyloidosis), 백내장(cataract), 갑상선 수질 암(medullary thyroid carcinoma), 심장 심방 아밀로이드증(cardiacatrial amyloidosis), 뇌하수체 프로락틴종(pituitary prolactinoma), 유전성 자각막이상증(hereditary lattice corneal dystrophy), 피부 태선 아밀로이드증(cutaneous lichen amyloidosis), 각막 락토페린 아밀로이드증(corneal lactoferrin amyloidosis), 폐포단백증(pulmonary alveolar proteinosis), 치원성 종양 아밀로이스(odontogenic tumor amylois), 정낭 아밀로이드(seminal vesical amyloid), 낭성 섬유증(cystic fibrosis), 및 겸상 적혈구 빈혈(sickle cell disease)로 이루어진 군으로부터 선택되는 1 이상의 단백질 응집과 연관된 질병을 예방 또는 치료하기 위한 유전자 치료제.

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제9항에 있어서, 상기 유전자는 서열번호 2로 표시된 유전자인, 단백질 응집과 연관된 질병을 예방 또는 치료하기 위한 유전자 치료제.

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