줄기세포의 근육 세포로의 분화 유도용 조성물
A Composition for Inducing Myogenic-lineage Differentiation of Stem Cells
특허 요약
본 발명은 줄기세포의 근육세포로의 분화 유도용 조성물 및 근육 손상 질환의 예방 또는 치료용 약제학적 조성물에 관한 것이다. 본 발명은 이제까지 알려지지 않은 HDAC6(Histone deacetylase 6)을 새로운 분화조절 타겟으로 하여 줄기세포로부터 근육 세포로의 특이적 분화를 매우 효율적으로 유도한다. 본 발명은 소실된 근조직을 재생함으로써 근디스트로피, 근육 염증 및 섬유증 등 다양한 근육 손상 질환의 예방 또는 치료에 유용하게 이용될 수 있다.
청구항
번호청구항
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HDAC6(히스톤 탈아세틸화 효소 6)의 억제제를 유효성분으로 포함하는, 인 비트로에서(in vitro) 줄기세포의 근육세포로의 분화 유도용 조성물.

2

제 1 항에 있어서, 상기 HDAC6의 억제제는 서열목록 제2서열의 아미노산 서열로 이루어진 단백질의 블로커, 상기 단백질에 특이적으로 결합하는 항체 및 상기 단백질에 특이적으로 결합하는 앱타머로 구성된 군으로부터 선택되는 것을 특징으로 하는 조성물.

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제 1 항에 있어서, 상기 HDAC6의 억제제는 서열목록 제2서열의 아미노산 서열을 코딩하는 뉴클레오타이드의 발현을 억제하는 핵산분자인 것을 특징으로 하는 조성물.

4

제 3 항에 있어서, 상기 뉴클레오타이드 서열은 서열목록 제1서열의 뉴클레오타이드 서열로 이루어진 것을 특징으로 하는 조성물.

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제 3 항에 있어서, 상기 핵산 분자는 shRNA, siRNA, miRNA, 리보자임(ribozyme), PNA(peptide nucleic acids) 및 안티센스 올리고뉴클레오타이드로 구성된 군으로부터 선택되는 것을 특징으로 하는 조성물.

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제 1 항에 있어서, 상기 줄기세포는 배아줄기세포(Embryonic stem cell, ESC) 또는 유도만능 줄기세포(induced pluripotent stem cell, iPSC)인 것을 특징으로 하는 조성물.

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