| 번호 | 청구항 |
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| 1 | 다음 단계를 포함하는 부신백질이영양증 예방 또는 치료용 의약 후보물질 스크리닝 방법:(a) 부신백질이영양증(adrenoleukodystrophy; ALD) 질병 모델 동물로부터 유래한 세포에 시험 물질을 처리하는 단계;(b) 단계(a) 이후 콜레스테롤 25-히드록실레이즈(CH25H) 및 25-하이드록시콜레스테롤(25-HC) 중 어느 하나 이상의 발현 또는 활성의 감소 여부를 검출하고, 상기 발현 또는 활성이 감소하는 경우, 상기 처리한 시험 물질을 부신백질이영양증(adrenoleukodystrophy; ALD) 예방 또는 치료용 의약 후보물질로 판단하는 단계. |
| 2 | 제 1 항에 있어서, 상기 질병 모델 동물은 인간 또는 마우스인 것을 특징으로 하는 방법. |
| 3 | 제 1 항에 있어서, 상기 질병 모델 동물로부터 유래한 세포는 유도만능줄기세포(induced pluripotent stem cell; iPSC)인 것을 특징으로 하는 방법. |
| 4 | 제 3 항에 있어서, 상기 iPSC는 섬유아세포로부터 제조된 것을 특징으로 하는 방법. |
| 5 | 제 1 항에 있어서, 상기 부신백질이영양증은 소아 대뇌 부신백질이영양증Childhood cerebral ALD; CCALD)인 것을 특징으로 하는 방법. |
| 6 | 다음 단계를 포함하는 부신백질이영양증 예방 또는 치료용 의약 후보물질 스크리닝 방법:(a) 정위 주입(stereotaxic injection)을 통해 인간을 제외한 실험 동물의 뇌량(corpus callosum)의 백질(white matter)에 시험 물질을 처리하는 단계; 및(b) 단계(a) 이후 콜레스테롤 25-히드록실레이즈(CH25H) 및 25-하이드록시콜레스테롤(25-HC) 중 어느 하나 이상의 발현 또는 활성의 감소 여부를 검출하고, 상기 발현 또는 활성이 감소하는 경우, 상기 처리한 시험 물질을 부신백질이영양증(adrenoleukodystrophy; ALD) 예방 또는 치료용 의약 후보물질로 판단하는 단계. |
| 7 | 제 6 항에 있어서, 상기 부신백질이영양증은 소아 대뇌 부신백질이영양증Childhood cerebral ALD; CCALD)인 것을 특징으로 하는 방법. |
| 8 | 제 6 항에 있어서, 상기 실험 동물은 마우스인 것을 특징으로 하는 방법. |
| 9 | (a) 약제학적 유효량의 아나킨라(anakinra); 및 (b) 약제학적으로 허용가능한 담체를 유효 성분으로 포함하는 부신백질이영양증 예방 또는 치료용 약제학적 조성물. |
