프로젝트 소개
본 과제는 급성신부전 환자를 치료하기 위해 유전공학적으로 설계된 줄기세포에서 치료 기능을 가진 자생적 나노소포체를 개발하는 연구임. 나노소포체는 세포가 분비하는 매우 작은 주머니 형태의 물질로, 세포 간 신호를 전달하고 치료 물질을 운반하는 역할 수행. 본 연구에서는 SIRP-α 단백질을 표출하는 MSC-SIRP-INV를 활용해 CD47을 표적으로 하는 새로운 치료 전략 마련.
연구 목표는 급성신부전 치료용 MSC-SIRP-INV의 품질, 효능, 체내분포 및 안전성 검증임. 핵심 연구 내용은 EV의 입자 크기, 단백질 양, 순도, 제타 전위, EV 마커와 SIRPα 발현량 분석, Single cell RNA sequencing 및 Spatial transcriptomics를 이용한 CD47 표적 세포군 발굴, Ischemia-reperfusion injury와 Cisplatin 기반 AKI 동물 모델 구축임. 또한 in vitro·in vivo potency 평가, 작용기전 연구, 체내분포 및 non-GLP 독성 평가 수행. 기대 효과는 기존 CD47 저해제의 한계를 보완하고, 다양한 줄기세포 유래 세포밖소포체 치료제 개발에 활용 가능한 플랫폼 기술 확보임. 재생의료와 세포유전자치료제 분야의 국내 경쟁력 강화 및 글로벌 바이오 시장 진출 기반 마련 기대.