프로젝트 소개
본 과제는 세포내이입을 조절해 antisense, siRNA, plasmid DNA, miRNA 등 핵산치료제가 세포에 잘 들어가도록 만드는 전달법 개발임.
연구 목표는 endocytosis 관련 연구(세포내 콜레스테롤 조절 등)로 효율을 높이고, 핵산치료제 효율을 극대화하는 small molecule 후보물질을 탐색해 in vitro 및 in vivo에서 병용 효능을 검증하는 데 있음. 핵심 연구내용은 세포내 콜레스테롤 조절 효과 관찰, safe chemical library에서 효율 증가물질 탐색, imipramine 등 후보물질의 endocytic recycling 연관 기전 및 병용효과 관찰, subcutaneous xenograft model에서 intravenous 또는 intraperitoneal injection 기반 in vivo 검증임. 기대효과는 cellular uptake, endocytic recycling 등 전달 기전 규명으로 핵산물질 치료효율 증대임.