프로젝트 소개
본 과제는 진행이 빠른 난치성 퇴행성 신경근육질환인 루게릭병의 병태생리를 in vitro에서 재현하는 질환모델을 제시하는 연구임.
연구 목표는 환자유래 유도만능줄기세포(induced pluripotent stem cells :iPS) 기반 신경-근육 공동배양 시스템 개발로 근육과 운동신경사이 상호작용을 재현하는 데 있음. 핵심 연구 내용은 루게릭병 환자 및 정상인 유래 iPSC로부터 운동신경세포·골격근세포 분화, 환자 섬유아세포의 Direct conversion, 공동배양을 통한 NMJ 형성분석, neuroattractant 및 neuro-repellent 역학 분석, 산화적 스트레스 반응 및 라디칼소거제(free radical scavenger) 영향 분석임. 기대효과는 약물 스크리닝 및 치료 반응 예측을 위한 원천기술 확보, 분화·공동배양 프로토콜의 특허화·상업화 및 환자 맞춤형 신약 개발 기반 마련임.