프로젝트 소개
본 과제는 파킨슨병의 원인 중 하나로 알려진 GBA1 감소와 알파-시누클린 응집 현상을 함께 다루며, TRIP12 E3 ligase가 이 과정에 어떤 역할을 하는지 규명하고 치료 후보물질을 찾는 연구임.
연구 목표는 TRIP12의 GBA1 유비퀴틴화 조절 기전과 미토콘드리아 기능 이상, 리소좀 이상, 루이소체 형성의 연관성 확인에 있음. 세포·마우스·환자유래 iPSC 모델에서 GBA1 K293R mutant와 TRIP12 저해제를 검증하여 알파-시누클린 응집과 도파민 신경세포 사멸을 줄이는 전략을 탐색함. 기대 효과는 파킨슨병과 루이소체 관련 질환, 고셔병 치료로의 확장 가능성 및 신약개발 원천기술 확보에 있음.