프로젝트 소개
본 과제는 NOTCH3 유전자 돌연변이로 발생하는 혈관성치매 카다실(CADASIL)의 치료제를 찾기 위해 환자 세포와 바이오 장기칩을 활용하는 연구임. 환자의 질병 특성을 실험실에서 재현하여 약물의 효과와 안전성을 확인하는 환자 맞춤형 치료 연구임.
연구 목표는 CADASIL 환자유래 유도만능줄기세포(Induced Pluripotent Stem Cells, iPSC)와 신경혈관유닛(neurovascular unit)을 모사하는 바이오 장기칩(Organs-on-Chips)을 이용한 in vitro 약물 개발 플랫폼 구축임. 핵심 연구 내용은 환자유래 iPSC 제작, 혈관내피 세포·혈관벽 세포·신경세포 분화 및 특성 확인, 나노 패턴 기반 신경혈관유닛 구축임. 또한 세리아, 세리아-산화철, 세리아-지르코니아 나노입자의 신경세포 보호효과를 분석하고, 검증 약물을 NOTCH3 돌연변이 마우스 모델에서 평가함. 기대 효과는 CADASIL 환자 맞춤형 치료제 발굴과 혈관성치매 연구 플랫폼의 상용화 기반 마련임. 향후 유전자 가위, siRNA, 단일항체 및 다양한 뇌혈관질환 치료제 탐색으로의 확장 가능성 확보임.