배경/목적: 본 연구는 개정 국제예후점수체계(Revised International Prognostic Scoring System)에 따른 고위험 또는 매우고위험(H/VH) 골수이형성증후군(MDS) 환자에서 저메틸화제(hypomethylating agents, HMA)가 최선의 지지요법(best supportive care, BSC)과 비교하여 어떤 역할을 하는지 평가하였다. 방법: 한국 MDS 작업당(Korean MDS Working Party) 데이터베이스에 등록된 H/VH 위험 MDS 환자 279명을 대상으로 후향적으로 분석하였다. 결과: HMA 치료는 205명(73.5%)에게 투여되었으며, 이 중 31명(11.1%)은 이후 동종조혈세포이식(allogeneic hematopoietic cell transplantation, allo-HCT)을 받았다. 반면 74명(26.5%)은 HMA 없이 BSC 또는 allo-HCT를 받았다. 3년 전체생존율(overall survival, OS)은 HMA를 병용한 allo-HCT 군에서 53.1% ± 10.7%, HMA를 병용하지 않은 allo-HCT 군에서 75% ± 21.7%, HMA 군에서 17.3% ± 3.6%, BSC 군에서 20.8% ± 6.9%였으며(p < 0.001), 다변량 분석에서는 OS에 유의하게 관련된 요인은 allo-HCT뿐이었다(위험비[hazard ratio, HR] 0.356; p = 0.002). 한편 매우 불량한 세포유전학적 위험(HR, 5.696; p = 0.042), 65세 이상(HR, 1.578; p = 0.022), Eastern Cooperative Oncology Group 수행상태(ECOG PS) 2~4(HR, 2.837; p < 0.001), 급성 골수성 백혈병(acute myeloid leukemia, AML)으로의 전환(HR, 1.901; p = 0.001)은 모두 OS에 불리한 영향을 미쳤다. 결론: H/VH 위험군에서는 매우 불량한 세포유전학적 위험, 65세 이상, ECOG PS 2~4, 및 AML 전환이 불량한 예후 인자였다. HMA는 OS 측면에서 BSC에 비해 이점을 보이지 않았다. 동종조혈세포이식(allo-HCT)은 유일하게 유리한 장기 예후를 예측하는 요인이었다. 또한 HMA 치료는 이식 결과에 불리한 영향을 미치지 않는 것으로 보였다. 다만 본 연구의 결론은 신중하게 해석되어야 하며, 향후 대규모 연구로 입증되어야 한다.

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