이상훈 연구실은 신경생화학을 중심으로 신경줄기세포, 도파민 신경세포, 그리고 다양한 뇌 교세포의 발생 및 분화, 그리고 이들의 기능적 특성에 대한 연구를 선도적으로 수행하고 있습니다. 특히 파킨슨병, 알츠하이머병 등 신경퇴행성 질환의 병태생리와 치료법 개발에 집중하고 있으며, 이를 위해 인간 줄기세포 및 3차원 뇌 오가노이드 모델을 적극적으로 활용하고 있습니다. 연구실은 도파민 신경세포의 분화와 성숙을 조절하는 핵심 전사인자(Nurr1, Foxa2 등)와 후성유전학적 메커니즘(DNA 메틸화, 히스톤 변형 등)에 대한 심층 연구를 통해, 세포치료제의 효율성과 안전성을 높이는 다양한 기술을 개발해왔습니다. 또한, 비타민 C, LIN28A, SGK1 저해제 등 다양한 분자적 조절 인자를 적용하여 신경줄기세포의 치료적 잠재력을 극대화하는 전략을 제시하고 있습니다. 최근에는 인간 만능줄기세포로부터 뉴런, 성상세포, 희소돌기교세포, 미세아교세포 등 다양한 뇌세포를 대량으로 분화시키는 기술과, 이를 3D 오가노이드에 적용하여 인간 뇌의 조직 구조와 세포 간 상호작용을 재현하는 플랫폼을 구축하였습니다. 이로써 기존 동물모델의 한계를 극복하고, 인간 특이적 신경질환의 병리기전 연구 및 신약 개발, 약물 스크리닝에 혁신적인 기여를 하고 있습니다. 연구실은 또한 뇌혈관장벽(BBB) 및 장-뇌축(gut-brain axis) 등 복합적인 뇌 환경을 모사하는 차세대 오가노이드 플랫폼을 개발하고 있으며, 이를 통해 신경질환의 새로운 치료 타겟 발굴과 맞춤형 치료 전략 수립에 앞장서고 있습니다. 다양한 정부 및 범부처 연구과제를 수행하며, 국내외 학술상 수상과 특허 출원 등 활발한 연구성과를 내고 있습니다. 이상훈 연구실은 신경생화학, 줄기세포 생물학, 후성유전학, 오가노이드 공학 등 다양한 융합 연구를 통해, 미래 뇌질환 정밀의학 및 세포치료제 개발의 중심 연구실로 자리매김하고 있습니다. 환자 맞춤형 치료와 신약 개발을 위한 혁신적 플랫폼 기술을 지속적으로 확립해 나가고 있습니다.