Ex vivo base editing·prime editing을 활용한 간 유전질환 교정

Ex vivo adenine base editing and prime editing using chemically derived hepatic progenitors

연구 내용

화학유도 간 전구세포를 ex vivo에서 adenine base editor와 prime editing으로 유전질환 변이를 교정한 뒤 이식해 병태를 구제하는 연구

김요한 연구실은 adenine base editing(ABE)과 prime editing을 화학유도 간 전구세포에 적용하여, 바이러스 유래 위험을 낮추는 방향의 ex vivo 유전자 교정 치료 전략을 연구합니다. 단백질 편집 결과가 세포 생존성과 간 기능 회복으로 연결되도록, 편집 후 전구세포 특성 유지와 분화 유도 조건을 함께 최적화합니다. 또한 tyrosinemia type 1 마우스 모델에서 교정된 세포가 이식 후 간을 재구성하고 생존성 개선으로 이어지는지 기능적 근거를 확인합니다. 이러한 통합 접근을 통해 유전질환 환자 맞춤형 세포치료 파이프라인의 기반을 구축합니다.

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연구 흐름

2020년에는 tyrosinemia type 1 모델 유래 화학유도 간 전구세포를 대상으로 ex vivo에서 ABE 및 prime editing 편집을 수행하고, 이식 후 병변 관련 세포 표지와 생존 개선 여부를 확인하는 단계로 연구가 진행되었습니다. 이후 2021년에는 adenine base editing과 prime editing을 간 전구세포에 적용하여 유전질환 구제 가능성을 정밀하게 보여주는 결과를 정리했습니다. 2023년에는 이러한 접근을 재현 가능하게 하기 위한 분자생물학·실험 프로토콜 측면의 정리 연구를 수행하여, 후속 치료 연구에 필요한 절차적 표준화를 지원했습니다. Preprint 형태의 결과 축적도 병행되어 편집-이식 연계 전략의 검증 범위를 확장했습니다.

활용 가능성

활용 가능성은 알앤디써클 특화 AI 에이전트가 생성한 내용으로, 실제 연구 가능 여부는 연구실과의 논의가 필요합니다.

ABE 기반 단일유전자 간질환 치료 프로토콜
Prime editing 기반 유전자 교정 평가체계
돌연변이별 편집 효율 스크리닝
편집 후 전구세포 생존성 향상 조건
이식 후 간 기능 회복 지표
유전질환 치료용 세포전달 플랫폼
유전체 편집 안전성 분석 프레임
비바이러스 기반 ex vivo 편집 공정
간세포 분화 유도와 편집 결합
환자맞춤 정밀의학 편집 파이프라인