발덴스트롬 거대글로불린혈증(Waldenström's macroglobulinaemia, WM)은 임상 양상이 이질적이며 표준 치료 옵션이 제한적이다. 리툭시맙 기반 병용요법과 브루톤 티로신 키나아제 억제제(Bruton's tyrosine kinase inhibitors)는 예후를 개선했음에도 불구하고, 불완전 반응과 독성 같은 과제는 여전히 남아 있다. 본 전향적 다기관 2상 연구는 증상이 있는 WM 환자에서 리툭시맙, 보르테조밉, 레날리도마이드 및 덱사메타손(rituximab, bortezomib, lenalidomide and dexamethasone, R-VRD) 유도치료를 시행한 후 레날리도마이드 유지요법을 병행했을 때의 유효성과 안전성을 평가하였다. 2년 무진행생존기간(PFS)을 1차 평가변수로 하였고, 2차 평가변수에는 전체 반응률(ORR), 전체생존(OS) 및 안전성이 포함되었다. 총 38명의 환자(중앙연령 66세)가 등록되었다. ORR은 81.6%였으며, 18.4%의 환자가 완전관해(CR)를 달성하였다. 추정 2년 PFS와 OS 비율은 각각 57.9%와 94.7%였고, 중앙 추적관찰 기간은 38.5개월이었다. 특히 레날리도마이드 유지요법 동안 반응이 더 깊어졌으며, 16명은 유지 단계에서 추가적인 반응 개선을 경험했다. 가장 흔한 이상반응은 3-4등급의 혈액학적 독성이었으며, 특히 호중구감소증이 두드러졌지만 관리 가능하였다. 말초신경병증과 발진은 대체로 경미하였다. CR을 달성한 환자에서는 2년 내 질병 진행이 관찰되지 않았으며, 이는 깊은 반응의 예후적 가치를 강조한다. 증상이 있는 WM에서 R-VRD 유도치료 후 레날리도마이드 유지요법은 높은 유효성과 수용 가능한 안전성 프로파일을 보여주었다.

*본 초록은 AI를 통해 원문을 번역한 내용입니다. 정확한 내용은 하기 원문에서 확인해주세요.