배경: 사쿠비트릴/발사르탄은 안지오텐신 수용체-네프릴리신 억제제(ARNI)로, 좌심실 박출률이 감소된 심부전(HF) 치료의 확립된 요법이다. 소아에서 안지오텐신 전환효소 억제제와 엄격하게 비교한 연구는 아직 없다. PANORAMA-HF(Prospective Trial to Assess the Angiotensin Receptor Blocker Neprilysin Inhibitor LCZ696 Versus Angiotensin-Converting Enzyme Inhibitor for the Medical Treatment of Pediatric HF)는 무작위, 이중눈가림 시험으로, 전신성 좌심실 수축기 기능장애(LVSD)로 인한 HF가 있는 1개월 이상 <18세 미만 소아에서 사쿠비트릴/발사르탄과 에날라프릴의 약동학 및 약력학(PK/PD), 안전성, 유효성을 평가하였다. 방법: 전신성 LVSD로 인한 HF가 있는 아동을 사쿠비트릴/발사르탄 대 에날라프릴로 무작위 배정하여, 52주 추적기간 동안 사쿠비트릴/발사르탄의 유효성과 안전성을 평가하였다. 본 연구의 1차 평가변수는 전신성 LVSD로 인한 소아 HF 치료에서 사쿠비트릴/발사르탄이 에날라프릴보다 우월한지 여부를 확인하는 것으로, 사망, 긴급 심장이식(urgent heart transplant)을 위한 등록, 기계적 생명유지(mechanical life support) 필요, HF 악화, 뉴욕심장협회(NYHA)/Ross 등급, 환자 전반적 중증도(Patient Global Impression of Severity, PGIS), 그리고 소아 삶의 질 척도(Pediatric Quality of Life Inventory) 신체기능 영역을 바탕으로 임상 사건에 대해 최악부터 최선까지 환자를 순위화하는 단일한 1차 글로벌 순위(global rank) 평가변수를 사용하여 평가하였다. 기준선 대비 52주 시점의 NT-proBNP(N-terminal pro-B-type natriuretic peptide) 변화는 탐색적 평가변수였다. 결과: =0.42). 52주 시점에 NYHA/Ross, PGIS, 환자 전반적 변화(Patient Global Impression of Change), NT-proBNP에서 두 치료군 모두 임상적으로 의미 있는 감소가 관찰되었으나, 군 간 유의한 차이는 없었다. 이상반응은 치료군 간 유사하였고(발생률: 사쿠비트릴/발사르탄 88.8%, 에날라프릴 87.8%), 소아에서 사쿠비트릴/발사르탄의 안전성 프로파일은 수용 가능하였다. 결론: 본 연구에서 사쿠비트릴/발사르탄은 사전 지정된 글로벌 순위 평가변수를 사용하여 전신성 LVSD로 인한 소아 HF 치료에서 에날라프릴에 비해 우월성을 보이지 못했다. 그러나 양 치료군 모두 52주 동안 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다. 등록: URL: https://www.clinicaltrials.gov; 고유 식별자: NCT02678312.

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