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기술 개요

“치료용 핵산이 폐·비강·종양 환경의 장벽을 통과해 표적 세포에서 작동하도록 설계한 지질 나노복합체 전달 기술입니다.”

산업 별 활용 방안

흡입형 핵산치료제를 개발하는 제약·바이오 기업

호흡기 질환용 핵산치료제 개발 기업은 후보 물질의 작용기전이 유망해도 분무 과정, 폐 내부 계면활성제 환경, 표적 세포 도달 단계에서 전달 효율이 낮아지는 문제를 겪습니다. 본 기술의 폐 특이적 지질 나노복합체와 폐 계면활성제 기반 전달체를 적용해 mRNA·siRNA 또는 단백질 후보를 흡입 제형으로 설계하고, 폐포 주변 세포 전달 가능성을 검토할 수 있습니다. 기존 후보 물질을 유지한 채 전달체 설계와 흡입 제형 평가 단계부터 결합하는 방식으로 도입할 수 있습니다.

비강 국소 치료제·백신을 개발하는 제약·바이오 기업

비강 투여 제품을 개발하는 기업은 점액층 때문에 유효성분이 상피세포에 충분히 도달하지 못하거나, 세포 안에 들어간 핵산이 엔도좀에 머무는 어려움을 겪습니다. lysoPC를 포함한 PEG-free 지질 복합체를 활용하면 점액층 투과와 엔도좀 탈출을 함께 고려한 mRNA 국소 전달 제형을 개발할 수 있습니다. 핵산 후보와 전달체를 조합한 초기 제형 검토부터 비강 투여 성능 평가까지 단계적으로 적용할 수 있습니다.

고형암 면역치료제를 개발하는 제약·바이오 기업·연구기관

고형암 면역치료제 개발 기업·기관은 종양 내부 면역세포의 활성화가 충분하지 않거나, 환자별로 다른 종양 항원 특성 때문에 치료 반응을 예측하기 어려운 과제를 갖습니다. 본 기술은 종양 내 투여하는 핵산 지질나노입자로 종양 관련 대식세포와 종양 세포에 세포막 발현형 항-CD3 항체 단편을 발현시켜 종양 내부 T세포 활성화를 유도하는 접근입니다. 기존 면역항암 후보와의 병용 가능성 및 종양 내 전달 조건을 검토하는 연구 단계부터 공동 검증 방식으로 도입할 수 있습니다.

기술 설명

어떤 기술인가요?

핵산 전달 기술은 mRNA·siRNA 등 치료 물질이 세포 안으로 들어가 필요한 단백질을 만들거나 특정 유전자의 작동을 조절하도록 돕는 약물 전달 기술입니다. 본 기술 포트폴리오는 조직별 미세환경에 맞춘 지질 나노복합체 설계로, 흡입 과정과 폐 계면활성제 장벽을 고려해 핵산을 심부 폐 세포로 전달하고(특허 1), 종양 안의 대식세포와 종양 세포가 T세포를 활성화하도록 항-CD3 핵산을 전달하며(특허 2), 폐 계면활성제 기반 입자로 단백질·핵산을 폐포 주변 세포에 전달하고(특허 3), 비강 점액층을 통과해 비강 상피세포에서 핵산이 발현되도록 하는(특허 4) 기법으로, 투여 부위에 맞는 국소 핵산 전달과 세포 내 작동 가능성을 높입니다.

어떤 문제를 해결하나요?

1. 투여 과정에서 손상되는 핵산 전달체

흡입용 핵산 전달체는 네뷸라이저 분무 때 가해지는 힘으로 입자 구조가 변하거나 핵산이 손상될 수 있어, 폐에 도달한 뒤 단백질 발현이 낮아질 수 있습니다. 구조 지질과 콜레스테롤로 안정한 지질막을 만들고 핵산을 외부 표면에 결합하는 방식, 또는 폐 계면활성제 기반 리포좀에 탑재체를 결합하는 방식으로 분무 후에도 전달체 구조와 탑재체 기능을 유지하도록 설계합니다.

2. 폐·비강의 고유 장벽으로 인한 세포 전달 저하

폐에서는 계면활성제 막이 입자의 세포 접근을 방해하고, 비강에서는 점액층이 핵산 전달체의 상피세포 도달을 제한합니다. 폐 계면활성제막과 융합할 수 있는 전달체와 점액층 투과 및 엔도좀 탈출을 고려한 lysoPC 포함 지질 조성으로, 폐포 또는 비강 상피세포까지 핵산이 이동하고 세포질에서 작동하도록 지원합니다.

3. 고형암 내부 면역반응 활성화의 한계

고형암은 암세포 특성이 균일하지 않고 종양 내부에 침투한 T세포가 적을 수 있어, 특정 암 항원만 겨냥하는 접근만으로는 면역반응을 유도하기 어렵습니다. 항-CD3 항체 단편을 세포막에 발현시키는 핵산을 종양 관련 대식세포와 종양 세포에 전달해, 종양 내부에서 T세포의 증식·활성화와 종양세포 관여를 유도합니다.