목적: 본 연구는 혈액 종양을 가진 소아 환자에서 반동종이식 관련 반일치 공여자( haploidentical-related donor, HRD )와 제대혈(umbilical cord blood, UCB) 조혈모세포이식(HSCT)의 예후를 비교하고자 하였다. 방법: 2009년부터 2018년까지, 집중적인 약동학 모니터링을 동반한 표적 부설판 기반의 골수파괴 전처치 후 HRD HSCT(이식 후 사이클로포스파미드 사용; n = 41)와 UCB HSCT(n = 24)를 받은 환자에 대한 자료를 후향적으로 분석하였다. 결과: HRD 및 UCB 군의 중앙 추적관찰 기간은 각각 7.0년과 10.9년이었다. 급성 이식편대숙주병(GVHD) II-IV 등급과 중등도-중증 만성 GVHD의 누적 발생률은 두 군 간에 유의한 차이가 없었다. 그러나 HRD 군은 UCB 군에 비해 급성 GVHD III-IV 등급 발생률(4.9% vs. 29.2%, p = 0.009)과 비재발 사망률(2.6% vs. 34.2%, p < 0.001)이 유의하게 낮았지만, 재발 발생률은 더 높았다(32.1% vs. 8.8%, p = 0.004). 5년 무사건 생존(event-free survival) 및 전체 생존(overall survival)율은 HRD 군과 UCB 군에서 각각 65.8%와 54.2%(p = 0.204), 78.0%와 65.7%(p = 0.142)였다. 다변량 분석에서는 질병 상태가 전체 생존의 유의한 위험인자로 확인되었으며(위험비, 3.24; p = 0.016), 추가로 UCB HSCT는 HRD HSCT에 비해 무사건 생존이 더 불량한 경향을 보였다(위험비, 2.63; p = 0.05). 결론: 이러한 결과는 이식 후 사이클로포스파미드를 병용한 HRD HSCT가 소아 환자에서 UCB HSCT에 비해 유망한 예후를 제공하며, 중앙 추적관찰 기간 7년을 초과하는 장기 추적에서 생존 개선의 경향이 있음을 시사한다. 따라서 HRD HSCT는 HLA 일치 공여자가 없는 소아 환자에게 유용한 선택지가 될 수 있다.
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