분자재생의학연구실은 희귀 신경계 질환, 특히 유전성 말초신경질환과 퇴행성 신경질환의 분자적 병리기전 규명과 혁신적 치료제 개발을 선도하는 연구실입니다. 본 연구실은 샤르코-마리-투스병(CMT), 근위축성측삭경화증(ALS), 다양한 유전성 신경질환 등 희귀질환 환자의 건강과 삶의 질 향상을 목표로, 기초연구부터 임상적용까지 폭넓은 연구를 수행하고 있습니다. 연구실은 유전자 변이와 신경세포 기능 이상, 그리고 신경계의 퇴행성 변화를 심층적으로 분석합니다. 차세대 염기서열 분석, 유전자 패널 진단, 동물모델 및 세포모델을 활용한 병리기전 연구를 통해, 질환의 원인 유전자와 분자적 신호전달 경로를 규명하고 있습니다. 이를 바탕으로 맞춤형 진단 바이오마커와 예후 예측 기술을 개발하여, 실제 임상 진단과 치료 전략에 적용하고 있습니다. 또한, CRISPR/Cas9, siRNA, miRNA, ASO 등 첨단 유전자 조절 기술을 활용한 유전자치료제 개발과, 줄기세포 및 줄기세포 유래 엑소좀, 단백질을 이용한 신경재생 치료법 개발에 집중하고 있습니다. 이러한 치료제의 효능은 동물실험과 세포실험을 통해 검증되고 있으며, 실제 환자 치료로의 확장을 위해 국내외 제약회사 및 바이오벤처와의 협력도 활발히 이루어지고 있습니다. 근위축성측삭경화증(ALS) 등 퇴행성 신경질환 분야에서는, TDP-43 단백질 응집, 미토콘드리아 기능 이상, 지질 대사 장애 등 다양한 병리기전을 규명하고, 이를 표적으로 하는 신약 후보물질을 발굴하고 있습니다. 그래핀 양자점, 펩타이드, 소분자 합성신약 등 혁신적 치료제의 효능을 국제적으로 인정받고 있으며, 실제 임상 적용을 위한 전임상 및 임상시험도 추진 중입니다. 분자재생의학연구실은 다학제적 협력과 창의적 도전을 바탕으로, 희귀 신경계 질환 환자에게 실질적인 치료 옵션을 제공하고, 궁극적으로 환자의 삶의 질을 향상시키는 데 기여하고 있습니다. 앞으로도 혁신적 연구와 임상적 성과를 통해 국내외 신경과학 및 재생의학 분야를 선도할 것입니다.