Molecular Medicine Laboratory는 유전자 및 세포 치료를 통한 심혈관 질환의 혁신적 치료법 개발을 목표로 하는 연구실입니다. 본 연구실은 심부전, 심장 섬유화, 유전성 심근병증 등 다양한 심장 질환의 분자적 기전을 규명하고, 이를 바탕으로 새로운 치료 전략을 제시하고 있습니다. 특히, microRNA(miRNA) 조절, CCN5 및 Cytl1 단백질의 기능 분석, 그리고 아데노-연관 바이러스(AAV) 기반 유전자 전달 시스템 개발 등 다양한 첨단 바이오 기술을 융합하여 연구를 진행하고 있습니다. miRNA-25, miRNA-21 등 심장 질환과 밀접하게 연관된 miRNA의 발현 조절을 통해 심장 기능 저하와 섬유화, 염증 반응을 동시에 개선하는 유전자 치료법을 개발하고 있습니다. miRNA Tough Decoy(TuD) 기술을 활용한 miRNA 억제제 연구는 SERCA2a, KLF4, SESN3 등 주요 단백질의 발현 회복을 통해 심장 조직의 기능적 회복과 섬유화 억제에 탁월한 효과를 보이고 있습니다. 이러한 연구는 동물 모델을 통한 전임상 실험에서 그 효과와 안전성을 입증받고 있으며, 임상 적용을 위한 기반 기술로 발전하고 있습니다. 또한, CCN5와 Cytl1 단백질의 항섬유화 및 심장 보호 효과에 대한 연구도 활발히 이루어지고 있습니다. CCN5 유전자 전달을 통해 심장 및 골격근의 섬유화와 기능장애를 효과적으로 개선할 수 있음을 동물 모델에서 확인하였으며, modRNA 기반 CCN5 전달 시스템, TSP-1 도메인 기능 분석, SMAD7 매개 신호 조절 등 다양한 분자적 기전을 규명하고 있습니다. Cytl1의 경우 TGF-β 신호 조절을 통한 심장 섬유화 억제 효과가 밝혀져, 새로운 치료 표적으로 주목받고 있습니다. 유전자 치료의 효율을 극대화하기 위한 AAV 기반 전달 시스템의 개발도 본 연구실의 주요 연구 분야입니다. 새로운 혈청형 AAV 개발, 세포외 소포(EV)에 캡슐화된 AAV(EV-AAV) 시스템, 조직 특이적 프로모터 및 증강자 조합 등 다양한 전략을 통해 기존 중화항체 문제를 극복하고, 심장 조직 내 유전자 전달 효율을 크게 향상시키고 있습니다. 이러한 기술은 심혈관 질환뿐만 아니라 다양한 난치성 질환의 유전자 치료에도 적용될 수 있는 플랫폼으로 확장되고 있습니다. Molecular Medicine Laboratory는 다학제적 접근과 첨단 바이오 기술 융합을 통해 심혈관 질환의 근본적 치료를 위한 혁신적 유전자 및 세포 치료제 개발에 앞장서고 있습니다. 앞으로도 본 연구실은 심장 질환의 분자적 기전 규명과 임상 적용이 가능한 치료제 개발을 통해, 환자 삶의 질 향상과 의료 혁신에 기여할 것입니다.