레날리도마이드와 저용량 덱사메타손(Rd)은 다발골수종(MM) 고령 환자에서의 표준 치료이다. 레날리도마이드 단독요법은 새로 진단된 조혈모세포이식 비적격 MM 환자에서 드물게 평가되었다. 본 다기관 제2상 시험은 고위험 특징이 없는 새로 진단된 MM 고령 환자에서 반응-적응형 전략을 평가하였다. 환자들은 28일 주기 2회의 첫 21일 동안 레날리도마이드 단독요법을 투여하였다. 진행성 질환을 보인 환자에서는 Rd를 투여하였다. 1차 평가지표는 International Myeloma Working Group의 통일된 반응 평가(uniform response assessment)를 사용한 무진행생존(progression-free survival)이었다. 등록된 34명의 환자 중 28명이 유효성 분석에 포함되었다. 전체 반응률(ORR, ≥ 부분반응[PR])은 레날리도마이드 단독 또는 레날리도마이드와 프레드니손 병용에서 64.3%였다. 질병 진행 이후 10명의 환자가 Rd를 투여받았으며, 해당 Rd ORR은 70%였다. 반응-적응형 레날리도마이드 기반 치료의 ORR은 75%였다. 중앙 추적관찰 기간 35.6개월 후, 중앙 무진행생존기간은 33.5개월이었고(95% 신뢰구간[CI], 16.9-50.2), 중앙 전체생존기간은 51.8개월이었다(95% CI, 22.0-81.6). 가장 흔한 이상반응은 호중구감소증(46.7%)이었으며, 17명(56.7%)은 폐렴을 포함한 감염을 경험하였다. 반응-적응형 레날리도마이드 기반 치료는 고위험 특징이 없는 새로 진단된 조혈모세포이식 비적격 MM 환자에서 시행 가능하였다.

< 0.001). BUMEL을 투여받은 3명의 환자에서 정맥폐쇄성 질환(VOD)이 발생하였으나, 모두 defibrotide를 투여하지 않고도 회복하였다. 결론적으로 BUMEL은 효능 측면에서 효과적인 대체 컨디셔닝 요법이지만, 독성에 주의를 기울여야 한다.