레날리도마이드와 저용량 덱사메타손(Rd)은 다발골수종(MM) 고령 환자에서의 표준 치료이다. 레날리도마이드 단독요법은 새로 진단된 조혈모세포이식 비적격 MM 환자에서 드물게 평가되었다. 본 다기관 제2상 시험은 고위험 특징이 없는 새로 진단된 MM 고령 환자에서 반응-적응형 전략을 평가하였다. 환자들은 28일 주기 2회의 첫 21일 동안 레날리도마이드 단독요법을 투여하였다. 진행성 질환을 보인 환자에서는 Rd를 투여하였다. 1차 평가지표는 International Myeloma Working Group의 통일된 반응 평가(uniform response assessment)를 사용한 무진행생존(progression-free survival)이었다. 등록된 34명의 환자 중 28명이 유효성 분석에 포함되었다. 전체 반응률(ORR, ≥ 부분반응[PR])은 레날리도마이드 단독 또는 레날리도마이드와 프레드니손 병용에서 64.3%였다. 질병 진행 이후 10명의 환자가 Rd를 투여받았으며, 해당 Rd ORR은 70%였다. 반응-적응형 레날리도마이드 기반 치료의 ORR은 75%였다. 중앙 추적관찰 기간 35.6개월 후, 중앙 무진행생존기간은 33.5개월이었고(95% 신뢰구간[CI], 16.9-50.2), 중앙 전체생존기간은 51.8개월이었다(95% CI, 22.0-81.6). 가장 흔한 이상반응은 호중구감소증(46.7%)이었으며, 17명(56.7%)은 폐렴을 포함한 감염을 경험하였다. 반응-적응형 레날리도마이드 기반 치료는 고위험 특징이 없는 새로 진단된 조혈모세포이식 비적격 MM 환자에서 시행 가능하였다.

< 0.001). BUMEL을 투여받은 3명의 환자에서 정맥폐쇄성 질환(VOD)이 발생하였으나, 모두 defibrotide를 투여하지 않고도 회복하였다. 결론적으로 BUMEL은 효능 측면에서 효과적인 대체 컨디셔닝 요법이지만, 독성에 주의를 기울여야 한다.

레날리도마이드와 저용량 덱사메타손(Rd)은 다발골수종(MM) 고령 환자에서의 표준 치료이다. 레날리도마이드 단독요법은 새로 진단된 조혈모세포이식 비적격 MM 환자에서 드물게 평가되었다. 본 다기관 제2상 시험은 고위험 특징이 없는 새로 진단된 MM 고령 환자에서 반응-적응형 전략을 평가하였다. 환자들은 28일 주기 2회의 첫 21일 동안 레날리도마이드 단독요법을 투여하였다. 진행성 질환을 보인 환자에서는 Rd를 투여하였다. 1차 평가지표는 International Myeloma Working Group의 통일된 반응 평가(uniform response assessment)를 사용한 무진행생존(progression-free survival)이었다. 등록된 34명의 환자 중 28명이 유효성 분석에 포함되었다. 전체 반응률(ORR, ≥ 부분반응[PR])은 레날리도마이드 단독 또는 레날리도마이드와 프레드니손 병용에서 64.3%였다. 질병 진행 이후 10명의 환자가 Rd를 투여받았으며, 해당 Rd ORR은 70%였다. 반응-적응형 레날리도마이드 기반 치료의 ORR은 75%였다. 중앙 추적관찰 기간 35.6개월 후, 중앙 무진행생존기간은 33.5개월이었고(95% 신뢰구간[CI], 16.9-50.2), 중앙 전체생존기간은 51.8개월이었다(95% CI, 22.0-81.6). 가장 흔한 이상반응은 호중구감소증(46.7%)이었으며, 17명(56.7%)은 폐렴을 포함한 감염을 경험하였다. 반응-적응형 레날리도마이드 기반 치료는 고위험 특징이 없는 새로 진단된 조혈모세포이식 비적격 MM 환자에서 시행 가능하였다.

< 0.001). BUMEL을 투여받은 3명의 환자에서 정맥폐쇄성 질환(VOD)이 발생하였으나, 모두 defibrotide를 투여하지 않고도 회복하였다. 결론적으로 BUMEL은 효능 측면에서 효과적인 대체 컨디셔닝 요법이지만, 독성에 주의를 기울여야 한다.

= 0.034). 중앙값 RFS는 5개월, OS는 19개월이었다. MAC 요법은 특히 TBI(전신 조사, total body irradiation) 기반 요법이 다른 컨디셔닝 요법에 비해 RFS와 OS 모두에서 더 긴 기간과 연관되었다. 결론적으로, 개별화된 컨디셔닝 요법은 CBT의 안전성과 유효성을 향상시키는 측면에서 가치를 더할 것이다.

/L; 명목 p-값 0.0036)와 함께 기저치 대비 철 결핍 지표(예: 페리틴 및 평균적혈구용적)의 개선이 나타났다. 17명(85%)에서 치료 중 발생한 이상반응이 나타났으며, 그 대부분은 1등급/2등급이었다. 이 공개 라벨(open-label) 2상 연구에서 rusfertide는 헤마토크릿(hematocrit)을 신속하고 지속적으로 개선하였고 전반적으로 잘 견디는 것으로 나타났다. 헤마토크릿의 신속하고 지속적인 조절은 치료적 정맥절개(therapeutic phlebotomy)의 필요성을 줄일 수 있으며, PV 환자에서 장기적으로 혈전성 및 심혈관 사건의 감소에 도움이 될 수 있다.

목적: 소아, 청소년 및 청년에서의 만성골수성백혈병(CML)은 드물며, 고령 성인과는 양상이 다르다. 본 연구는 티로신 키나제 억제제(TKI) 시대에 있는 젊은 한국인 CML 환자에서 동종 조혈모세포이식(HSCT)의 치료 성적을 평가하였다. 재료 및 방법: 2009년부터 2019년까지 동종 HSCT를 시행받은 40세 미만 CML 환자 35명을 대상으로 한국 혈액 및 골수 이식 레지스트리 자료를 이용한 후향적 분석을 수행하였다. 환자들은 HSCT 시 연령이 20세 미만인 군 1(n=15)과 20~40세인 군 2(n=20)로 분류하였다. 생존 예후로서 전체생존(Overall survival, OS), 무재발생존(Relapse-free survival, RFS), 사건-무생존(Event-free survival, EFS)을 Kaplan-Meier 방법으로 분석하였다. 결과: 진단부터 HSCT까지의 중앙값은 8.9개월이었다. 모든 환자에서 조혈이식편 정착이 이루어졌으나, 혈소판 회복은 군 1에서 유의하게 더 느렸다(p=0.034). 급성 및 만성 이식편대숙주병(graft-versus-host disease)은 각각 54.3%와 34.3%에서 발생하였다. 전체 환자의 5년 OS, RFS 및 EFS 비율은 각각 66.8%, 50.8%, 47.6%였으며, 다변량 분석에서 군 1에서 더 나은 OS가 관찰되었다(p=0.048). HSCT 당시의 질병 상태는 OS(p=0.028), RFS(p=0.003), EFS(p=0.004)의 유의한 예측인자였다. 질병 진행은 35명 중 13명(37.1%)에서 발생하였고, 치료 관련 사망은 사망 11명 중 63.6%(7명)를 차지하였다. 결론: 더 젊은 연령에서 시행된 동종 HSCT는 CML에서 더 우수한 예후를 보인다. HSCT 이전에 관해를 달성하는 것은 예후 향상을 위해 중요하며, 최적의 TKI 전략을 통한 이식 전 관해 유도와 최소잔존질환 모니터링의 중요성을 강조한다.

발덴스트롬 거대글로불린혈증(Waldenström's macroglobulinaemia, WM)은 임상 양상이 이질적이며 표준 치료 옵션이 제한적이다. 리툭시맙 기반 병용요법과 브루톤 티로신 키나아제 억제제(Bruton's tyrosine kinase inhibitors)는 예후를 개선했음에도 불구하고, 불완전 반응과 독성 같은 과제는 여전히 남아 있다. 본 전향적 다기관 2상 연구는 증상이 있는 WM 환자에서 리툭시맙, 보르테조밉, 레날리도마이드 및 덱사메타손(rituximab, bortezomib, lenalidomide and dexamethasone, R-VRD) 유도치료를 시행한 후 레날리도마이드 유지요법을 병행했을 때의 유효성과 안전성을 평가하였다. 2년 무진행생존기간(PFS)을 1차 평가변수로 하였고, 2차 평가변수에는 전체 반응률(ORR), 전체생존(OS) 및 안전성이 포함되었다. 총 38명의 환자(중앙연령 66세)가 등록되었다. ORR은 81.6%였으며, 18.4%의 환자가 완전관해(CR)를 달성하였다. 추정 2년 PFS와 OS 비율은 각각 57.9%와 94.7%였고, 중앙 추적관찰 기간은 38.5개월이었다. 특히 레날리도마이드 유지요법 동안 반응이 더 깊어졌으며, 16명은 유지 단계에서 추가적인 반응 개선을 경험했다. 가장 흔한 이상반응은 3-4등급의 혈액학적 독성이었으며, 특히 호중구감소증이 두드러졌지만 관리 가능하였다. 말초신경병증과 발진은 대체로 경미하였다. CR을 달성한 환자에서는 2년 내 질병 진행이 관찰되지 않았으며, 이는 깊은 반응의 예후적 가치를 강조한다. 증상이 있는 WM에서 R-VRD 유도치료 후 레날리도마이드 유지요법은 높은 유효성과 수용 가능한 안전성 프로파일을 보여주었다.

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