e16240 배경: 젬시타빈/시스플라틴(GP) 기반 항암화학요법(CTx)은 진행성 담도암(aBTC) 환자(pts)에서 1차 CTx로 확립되어 있다. 1차 GP 기반 CTx 진행 후, 작용 가능한 유전적 변이가 없는 환자에서는 FOLFOX가 전 세계적 표준으로 자리 잡았다. 그러나 그 유효성은 제한적이며 추가 연구가 필요하다. 페메트렉시드는 엽산 길항(antimetabolite)으로, 주로 폐암에서 유효성을 입증해 왔고, 페메트렉시드/옥살리플라틴(PemOx)은 진행성 위암 또는 대장암에서 활성을 보였다. PemOx는 FOLFOX에 비해 연속 주입이 아닌 3주 간격의 IV 투여로 편의성이 있으며, 더 적은 내원 횟수와 더 짧은 투여 시간을 필요로 한다. 본 연구는 GP 기반 CTx 실패 후 aBTC 환자에서 ≥2차 치료로서 페메트렉시드/옥살리플라틴(PemOx)의 유효성과 안전성을 평가하고자 하였다. 방법: 본 연구는 한국 내 4개 3차 진료기관에서 수행된 연구자 주도 다기관 시험이다. PemOx는 ≥2차 치료로 투여되었으며(Pem 500mg/m2 IV 및 Ox 120mg/m2 IV, 1일차에 3주마다), 1차 평가변수는 객관적 반응률(ORR)이었다. 2차 평가변수에는 무진행생존기간(PFS), 전체생존기간(OS), 이상반응(AEs)이 포함되었다. Simon의 2단계 설계에 근거하여, 2차 FOLFOX에서 ORR을 5%에서 20%로 개선하기 위해 총 30명을 등록할 계획이었으며, α=0.05(양측), β=0.2, 탈락률 10%를 가정하였다. 결과: 2023년 11월부터 2024년 11월까지 총 30명의 모든 환자를 등록하였다. 환자의 중앙연령은 68세(범위 44-80세)였고, 70%가 남성이었다. 절반의 환자가 간내 담도암(n=16, 53%)이었고, 그 다음으로 간외 담도암(n=7, 23%), 담낭암(n=6, 20%), Ampulla of Vater 암(n=1, 3%) 순이었다. 모든 환자가 GP를 포함한 CTx를 받았으며, 그중 6명은 GP와 면역치료를 병용하였다. PemOx는 2차(n=24, 80%)와 ≥3차(n=6, 20%) 치료로 투여되었다. 5명의 환자가 부분반응을 달성하여 ORR은 17%였다. 1차 평가변수는 본 연구에서 달성되지 않았다. 일차 종양 위치에 따른 ORR 차이는 없었고, 질병조절률은 77%였다. 중앙추적기간 8.2개월(범위 2.3-14.1)에서, 중앙 PFS와 OS는 각각 2.5개월(95% 신뢰구간[CI], 1.1-3.9)과 9.2개월(95% CI, 5.4-13.0)이었다. 흔한 1-2등급 AEs는 피로(n=8, 27%), 소양증(n=6, 20%), 감각신경병증(n=6, 20%), 식욕부진(n=5, 17%)이었다. 3등급 AEs는 9명의 환자(30%)에서 보고되었으며, 감염(n=6, 20%), AST 또는 ALT 상승(n=2, 7%), 고빌리루빈혈증(n=2, 7%), 피부 발진(n=1, 3%)이었다. 치료 관련 사망을 포함하여 4등급 이상의 AEs는 없었다. 용량 지연 또는 감량이 각각 13명(43%)과 4명(13%)에서 필요하였다. 결론: ≥2차 치료로서 PemOx는 aBTC 환자에서 제한적인(완만한) 유효성과 관리 가능한 AEs 양상을 보였으나, 1차 평가변수는 달성되지 않았다. 임상시험 정보: KCT0008608.
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