조동현 연구실은 유전성 망막질환 및 난치성 안과 질환의 치료를 위해 유전자 교정 및 유전체 편집 기술을 적극적으로 연구하고 있습니다. 최근 CRISPR-Cas9, 베이스 에디팅, 프라임 에디팅 등 첨단 유전체 편집 도구를 활용하여, 망막 기능장애의 원인이 되는 돌연변이 유전자를 정확하게 교정하는 전략을 개발하고 있습니다. 이를 통해 레버 선천흑암시(Leber congenital amaurosis), 망막모세포종(retinoblastoma), 유전성 망막변성 등 다양한 질환의 동물 모델에서 치료 효과를 입증하였으며, 실제 환자 유래 세포 및 조직에서도 교정 효능을 확인하고 있습니다. 연구실은 유전체 편집의 효율성과 안전성을 높이기 위한 전달 시스템 개발에도 집중하고 있습니다. 바이러스 벡터, 나노입자 기반 전달체, 실리카 나노콘스트럭트 등 다양한 플랫폼을 이용하여, 치료 유전자를 망막 세포에 효과적으로 전달하는 방법을 모색하고 있습니다. 또한, 오프타겟 효과 최소화, 장기적 안정성 평가, 면역 반응 억제 등 임상 적용을 위한 핵심 기술 개발에도 힘쓰고 있습니다. 이러한 연구는 단순히 기초과학적 성과에 그치지 않고, 실제 임상 적용을 목표로 하고 있습니다. 유전자 교정 기반 치료제의 전임상 및 임상시험 진입을 위한 다학제적 협력 연구를 추진하며, 환자 맞춤형 치료 전략 수립에도 앞장서고 있습니다. 이를 통해 유전성 망막질환 환자들에게 새로운 치료의 희망을 제시하고 있습니다.

본 연구실은 망막 혈관의 생리적 및 병리적 혈관신생, 혈관-신경 복합체의 상호작용, 혈관장벽(특히 blood-retinal barrier, BRB)의 유지 및 파괴 기전을 심도 있게 연구하고 있습니다. 당뇨망막병증, 황반변성, 미숙아망막병증 등에서 나타나는 비정상적 혈관신생과 혈관 누출, 신경세포의 손상 등 복합적인 병태생리 현상을 분자·세포 수준에서 규명하고 있습니다. 특히, 망막 혈관 내피세포, 페리사이트, 망막색소상피세포(RPE), 면역세포(미세아교세포, 대식세포) 등 다양한 세포 간 상호작용이 혈관장벽의 무결성과 질환 진행에 미치는 영향을 다각도로 분석합니다. 이와 더불어, 혈관신생 및 혈관장벽 파괴를 조절하는 신호전달 경로(HIF-1α, VEGF, mTORC1-NOX, STAT3 등)와 이들에 대한 신규 치료 표적을 발굴하고 있습니다. 항-VEGF 항체, 항-PDGF 항체, 신호전달 억제제, 나노입자 기반 치료제 등 다양한 치료 후보물질의 효능과 안전성을 동물 모델 및 3D 오가노이드, 마이크로플루이딕스 시스템 등 첨단 실험 플랫폼에서 검증하고 있습니다. 또한, 혈관-신경 복합체의 재생 및 보호를 위한 치료적 혈관신생 전략도 제시하고 있습니다. 이러한 연구는 망막질환의 근본적 치료법 개발뿐만 아니라, 질환의 조기 진단 및 예후 예측, 맞춤형 치료 전략 수립에도 중요한 기초 자료를 제공합니다. 나아가, 다양한 안과 질환뿐 아니라 뇌혈관, 신경계 질환 등으로 연구 영역을 확장하여, 신경-혈관 상호작용의 새로운 치료 패러다임을 제시하고 있습니다.