본 과제는 암 치료를 위해 유전자를 조작한 세포나 유전 물질을 사용하는 '항암 면역 유전자/세포치료제'의 품질과 안전성을 평가하는 기술을 개발하는 연구임. 특히, DNA를 정교하게 수정하는 '유전자교정 기술'이 적용된 치료제들을 대상으로 함. 연구 목표는 유전자교정 기술이 적용된 세포치료제의 평가 기반을 마련하고, 유전자교정 산물의 분석 및 안전성 검증에 필요한 분석 기법을 개발하는 데 있음. 핵심 연구 내용은 국내외 평가기술 및 규제 동향 조사, 유전자가위 기술의 교정 효능(On-target Genome editing) 및 Off-target 안전성 평가기술 개발을 포함함. 또한, 유전자교정 기반 세포치료제의 QTPP 및 주요 품질특성 확립, 안전성/평가 항목 도출, 시험법 타당성 평가 및 품질 분석법 검증, 신속 분석법 개발 및 SOP 마련을 수행함. 최종적으로 유전자교정 세포치료제 안전성/유효성 표준평가 항목 검증, 표준물질 개발, 그리고 가이드라인(안) 수립을 통해 평가기술을 확립하는 것임. 기대 효과는 유전자가위 기반 치료제 개발 및 검증 환경을 구축하여 과학기술 발전과 국민 건강 증진에 기여하는 것임. 본 과제를 통해 확립된 평가 기법은 향후 국내 유전자가위 기반 치료제 개발 및 규제 정책 수립에 중요한 기반을 제공할 것으로 전망됨.