430 배경: 1차 치료 후 진행하는 CCA 환자는 제한된 치료 옵션을 가지고 있다. 본 연구는 ≥1회의 이전 전신 치료 후 진행한 FGFR 변이를 가진 진행성 CCA의 아시아 환자에서 erdafitinib의 효능과 안전성을 조사하는 진행 중인 LUC2001 공개 라벨, 다기관, 제2a상 연구(NCT02699606)에 대한 업데이트된 분석 결과를 보고한다. 방법: 적격 성인(만 18세 이상)은 약력학적 지침에 따른 약물상향적정을 통해 1일 1회(QD) 8 mg erdafitinib를 투여받았으며, 9 mg QD까지 상향 조정하였다. 1차 평가변수는 객관적 반응률(ORR; RECIST 1.1)였고, 2차 평가변수에는 최선 전반 반응(BOR), 질병조절률(DCR), 반응지속기간(DOR), 무진행생존기간(PFS), 전체생존기간(OS) 및 안전성이 포함되었다. 생존 추정치는 Kaplan–Meier 방법으로 산출하였다. 결과: 분자 선별을 시행한 CCA 환자 232명 중 39명(16.8%)에서 FGFR 변이가 확인되었으며, 21명(9.1%)은 융합, 19명(8.2%)은 변이였다. 총 22명(9.5%)의 적격 환자(중앙값 연령 52세 [범위, 29–69])가 등록되어 치료를 받았다. 중앙 추적관찰 기간은 22.4개월(범위, 2.3–47.0)이었고, 중앙 치료기간은 6.2개월(범위, 1.5–35.6)이었다. 모든 22명은 ≥1회의 이전 전신 치료를 받았으며, 12명(55.0%)은 ≥2회의 이전 치료를 받았다. ORR은 40.9%(95% CI, 20.7%–63.6%)였고, 반응까지의 중앙 시간은 1.8개월(범위, 1.5–5.6)이었다. 중앙 DOR은 7.3개월(95% CI, 3.7–17.5)였고, 중앙 PFS는 5.6개월(95% CI, 3.6–12.7)이었으며, 중앙 OS는 40.2개월(95% CI: 9.9–평가불가)로 나타났다(표). 반응은 FGFR 융합 환자 14명 중 8명, FGFR 변이 환자 8명 중 1명에서 관찰되었고, 1회의 이전 치료를 받은 환자 또는 ≥2회의 이전 치료를 받은 환자에서도 관찰되었다. 모든 22명에서 ≥1건의 치료-응급 이상사례(TEAE)가 발생했으며, 가장 흔한 것은 구강건조(15/22 [68.2%])와 구내염(14/22 [63.6%])이었다. 등급 ≥3 TEAE는 15/22명(68.2%)에서 발생했으며(11/22명 [50.0%]은 치료 관련), 이 중 가장 흔한 것은 구내염(3/22 [13.6%])과 아미노전이효소 알라닌 아미노전이효소(ALT) 증가(3/22 [13.6%])였다. 11/22명(50.0%)의 환자에서 ≥1건의 중대한 TEAE가 발생했으며(1/22명 [4.5%]은 중대한 치료 관련 TEAE였다). 사망으로 이어진 TEAE는 1명에서 발생했으며(패혈증; 치료 관련 아님), 이는 결론: erdafitinib로 치료받은 FGFR 변이를 가진 진행성 CCA의 아시아 환자에서 내구성 있는 효능과 관리 가능한 안전성 프로파일이 확인되어, 이 집단에서 erdafitinib의 이점에 관한 앞선 결과를 지지한다. 임상시험 정보: NCT02699606. [표: 본문 참조]